Ascletis Pharma Inc. ha annunciato l'inizio della sperimentazione clinica di Fase III dell'inibitore della sintasi degli acidi grassi (FASN) ASC40 (Denifanstat) per il trattamento dell'acne vulgaris da moderata a grave. Questo studio clinico di Fase III è uno studio clinico multicentrico, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo, condotto in Cina per valutare la sicurezza e l'efficacia di ASC40 per il trattamento dell'acne vulgaris da moderata a grave. 480 soggetti con acne vulgaris da moderata a grave saranno arruolati e randomizzati in un braccio di trattamento attivo e un braccio di controllo con placebo, in rapporto 1:1, per ricevere 50 mg di ASC40 o un placebo corrispondente per via orale, una volta al giorno per 12 settimane.

Gli endpoint di efficacia co-primari sono: proporzione di soggetti che ottengono il successo del trattamento alla settimana 12, variazione percentuale rispetto al basale della conta totale delle lesioni e variazione percentuale rispetto al basale della conta delle lesioni infiammatorie (ILC) alla settimana 12. Il successo del trattamento è definito come una riduzione di almeno 2 punti del punteggio Investigator's Global Assessment (IGA) rispetto al basale e un punteggio di clear (0) o quasi clear. Il protocollo della sperimentazione clinica di Fase III è stato approvato dal Center for Drug Evaluation, National Medical Products Administration e ha ottenuto l'approvazione dell'Institutional Review Board dell'Ospedale Huashan, Fudan University.

Il 2 maggio 2023, Ascletis ha annunciato che ASC40 ha raggiunto gli endpoint primari e secondari chiave nella sperimentazione clinica di Fase II per il trattamento dell'acne vulgaris, dimostrando un'efficacia superiore e una buona sicurezza. ASC40 è un inibitore orale, selettivo di piccole molecole di FASN. I meccanismi di ASC40 per il trattamento dell'acne sono l'inibizione diretta della produzione di sebo del viso, attraverso l'inibizione della lipogenesi de novo (DNL) nei sebociti umani; e l'inibizione dell'infiammazione, attraverso la diminuzione della secrezione di citochine e della differenziazione Th17.

Ascletis detiene i diritti di sviluppo, produzione e commercializzazione di ASC40 nella Grande Cina, in base a una licenza esclusiva di Sagimet Biosciences Inc. L'acne è l'ottava malattia più diffusa al mondo e colpisce più di 640 milioni di persone a livello globale. L'aderenza alle terapie topiche è peggiore rispetto a quella degli agenti orali: si stima che dal 30% al 40% dei pazienti non aderisca ai trattamenti topici. Attualmente, i trattamenti orali efficaci per l'acne sono principalmente l'isotretinoina, che può causare molti eventi avversi gravi, come epatotossicità, disturbi dell'udito e depressione, ecc.

ASC40 ha il potenziale per essere un trattamento terapeutico orale per l'acne, una volta al giorno, con un'elevata compliance del paziente.