Atara Biotherapeutics, Inc. ha annunciato che la Food and Drug Administration (FDA) degli Stati Uniti ha accettato il deposito della sua richiesta di licenza biologica (BLA) per tabelecleucel (tab-cel®), indicato come monoterapia per il trattamento di pazienti adulti e pediatrici di età pari o superiore a due anni con malattia linfoproliferativa post-trapianto positiva al virus di Epstein-Barr (EBV+ PTLD) che hanno ricevuto almeno una terapia precedente. Per i pazienti con trapianto di organi solidi, la terapia precedente include la chemioterapia, a meno che la chemioterapia non sia inappropriata. Non esistono terapie approvate dalla FDA in questo contesto terapeutico.

Al BLA è stata concessa la Revisione Prioritaria con una data di azione prevista dal Prescription Drug User Fee Act (PDUFA) del 15 gennaio 2025. Tab-cel è un'immunoterapia allogenica, specifica per le cellule T dell'EBV, progettata per colpire ed eliminare le cellule infettate dall'EBV. Il BLA è supportato da dati pivotali e di supporto che riguardano più di 430 pazienti trattati con tab-cel in diverse malattie potenzialmente letali, compresi i dati dell'ultimo studio pivotale ALLELE, che ha dimostrato un tasso di risposta obiettiva (ORR) statisticamente significativo del 48,8% (p < 0,0001) e un profilo di sicurezza favorevole coerente con le analisi precedenti.

Tab-cel ha ottenuto la Breakthrough Therapy Designation per il trattamento della malattia linfoproliferativa associata a EBV refrattaria al rituximab da parte della FDA statunitense e ha la designazione di farmaco orfano. Nel dicembre 2023, Atara ha annunciato la chiusura della partnership globale ampliata con Pierre Fabre Laboratories per gli Stati Uniti e i restanti mercati commerciali globali per tab-cel, sulla base di una partnership iniziale che copre Europa, Medio Oriente, Africa e altri mercati emergenti selezionati. Con l'accettazione del BLA di tab-cel, Atara riceverà un pagamento miliare di 20 milioni di dollari da Pierre Fabre, con la possibilità di ricevere un pagamento miliare di 60 milioni di dollari da Pierre Fabre, a seconda dell'approvazione del BLA di tab-cel da parte della FDA.

Inoltre, Pierre Fabre sta rimborsando ad Atara i costi di sviluppo globale di tab-cel previsti fino al trasferimento del BLA e l'acquisto dell'inventario di tab-cel fino alla data di trasferimento della produzione. Atara ha anche diritto a ricevere delle pietre miliari sulle vendite e delle royalties a doppia cifra sulle vendite nette di tab-cel negli Stati Uniti e nei restanti mercati commerciali globali di cui sopra. A Tab-cel è stata concessa l'autorizzazione alla commercializzazione con il marchio Ebvallo?

nel dicembre 2022 dalla Commissione Europea. L'autorizzazione alla commercializzazione è stata concessa anche dalla Medicines and Healthcare Products Regulatory Agency nel Regno Unito nel maggio 2023 e da Swissmedic in Svizzera nel maggio 2024. In tutti e tre i territori, Ebvallo è indicato come monoterapia per il trattamento di pazienti adulti e pediatrici di età pari o superiore a due anni con PTLD EBV+ recidivata o refrattaria che hanno ricevuto almeno una terapia precedente.

Per i pazienti con trapianto di organi solidi, la terapia precedente include la chemioterapia, a meno che la chemioterapia non sia inappropriata. Ebvallo ha ricevuto il Premio Internazionale Prix Galien 2024 per il "Miglior Prodotto per Malattie Orfane/Rare".