BIOGEN INC. 
La FDA ha incluso la sua più forte avvertenza di sicurezza per un farmaco approvato, un "boxed warning" sull'etichetta che segnala il rischio di gonfiore cerebrale potenzialmente pericoloso per i farmaci di Alzheimer come Leqembi.
Leqembi è un anticorpo progettato per rimuovere i depositi appiccicosi di una proteina chiamata amiloide beta dal cervello dei pazienti con Alzheimer.
È il primo trattamento per l'Alzheimer a ottenere l'approvazione tradizionale della FDA, una nuova pietra miliare per una malattia mortale che ha eluso gli sforzi dei produttori di farmaci per decenni. L'agenzia ha concesso l'approvazione dopo che i dati hanno dimostrato che il trattamento rallenta la progressione della malattia del 27% nei pazienti nelle prime fasi dell'Alzheimer.
"Oggi crediamo che sia un trionfo per la comunità della malattia di Alzheimer, dopo tanti anni di duro lavoro da parte di tanti scienziati, medici e partecipanti agli studi clinici e dei loro partner di cura", ha detto l'amministratore delegato di Eisai negli Stati Uniti, Ivan Cheung, in un'intervista.
Leqembi ha ricevuto l'approvazione "accelerata" della FDA a gennaio, in base alla sua capacità di eliminare l'amiloide, ma il piano sanitario Medicare del Governo americano per le persone di età pari o superiore a 65 anni ha messo in dubbio i benefici di questa classe di farmaci e ha limitato la copertura solo ai pazienti in uno studio clinico.
La nuova etichetta di Leqembi spiega la necessità di monitorare i pazienti per il gonfiore e l'emorragia cerebrale potenzialmente pericolosi associati agli anticorpi che abbassano l'amiloide. Dice che il rischio è maggiore nei pazienti con due copie di un gene, APOE4, associato all'Alzheimer, e che il test genetico è altamente raccomandato, ma non è obbligatorio.
La nuova etichetta del farmaco include dati che dimostrano che l'uso di alcuni anti-coagulanti con Leqembi è stato collegato a un rischio di emorragia cerebrale.
L'avvertenza si applicherà anche al donanemab di Eli Lilly and Co, un farmaco sperimentale per l'Alzheimer che ha dimostrato di rallentare il declino cognitivo del 35% in uno studio in fase avanzata, secondo un comunicato stampa pubblicato a maggio. I risultati completi di quello studio sono attesi per la fine di questo mese.
A giugno, il Centers for Medicare & Medicaid Services ha dichiarato che coprirà Leqembi una volta ottenuta l'approvazione standard della FDA, ma legherà comunque il rimborso alla partecipazione del paziente a un database dell'agenzia sanitaria, noto come registro. Dato che l'Alzheimer è una malattia dell'invecchiamento, la maggior parte dei pazienti statunitensi è eleggibile a Medicare.
Leqembi, che viene somministrato per via endovenosa, ha un prezzo di listino negli Stati Uniti di 26.500 dollari all'anno.
Cheung ha detto che Eisai sta espandendo gli sforzi per preparare i centri sanitari all'uso di Leqembi, ma non ha voluto commentare quanti pazienti sono stati trattati con il farmaco finora.
Le persone che convivono con questa malattia mortale meritano l'opportunità di discutere e scegliere, con il proprio medico e la propria famiglia, se un trattamento approvato dalla FDA è adatto a loro, ha dichiarato Joanne Pike, Presidente e Amministratore Delegato dell'Associazione Alzheimers, in un comunicato.
Un comitato di consulenti esterni all'FDA ha recentemente raccomandato l'approvazione tradizionale del farmaco, dopo che un rapporto del personale dell'agenzia aveva concluso che offriva un beneficio significativo ai pazienti e che i problemi di sicurezza potevano essere gestiti.
Più di 6 milioni di americani hanno l'Alzheimer, secondo l'Alzheimer's Association.
Eisai ha stimato che i farmaci che abbassano l'amiloide saranno utilizzati in circa 100.000 pazienti statunitensi durante i primi tre anni di commercializzazione di Leqembi.
Anche il primo farmaco modificante la malattia di Alzheimer approvato dalla FDA, Aduhelm, è stato sviluppato dai partner Eisai e Biogen, ma le restrizioni alla copertura Medicare ne hanno fortemente limitato l'uso.
