Cereno Scientific ha annunciato un aggiornamento sui progressi dello studio di Fase II di CS1 nell'ipertensione arteriosa polmonare (PAH). L'azienda riferisce di progressi significativi nello studio, tuttavia un ritmo di reclutamento più lento rispetto alle stime degli ultimi mesi e una fase di avvio più lunga per due nuove cliniche hanno influenzato la tempistica dello studio. La tempistica aggiornata dello studio prevede ora il completamento dello studio e i risultati top-line nel secondo trimestre del 2024.

Lo studio di Fase II di CS1 nella malattia rara PAH è in corso in 9 cliniche specializzate negli Stati Uniti, con due nuove cliniche attualmente in fase avanzata di avvio. Ad oggi, 32 pazienti sono stati arruolati nello studio; 8 di questi, dopo il consenso, non soddisfacevano tutti i criteri di studio per proseguire nello studio; 20 pazienti hanno ricevuto l'impianto del Sistema CardioMEMS HF; 19 pazienti sono stati randomizzati alla terapia farmacologica; e 16 pazienti hanno completato lo studio, uno dei quali è terminato in anticipo a causa di problemi non legati al farmaco. All'inizio di quest'anno, l'azienda ha riportato risultati positivi dallo studio in corso, suggerendo un potenziale effetto positivo del candidato farmaco CS1 nei pazienti affetti dalla grave malattia rara PAH.

Innanzitutto, un caso clinico eseguito sul primo paziente che ha completato lo studio presso una clinica specifica ha mostrato dati di efficacia notevoli. In 12 settimane di trattamento con CS1, il paziente ha mostrato una riduzione del 30% della pressione polmonare e un aumento del 20% della gittata cardiaca. Lo stato funzionale complessivo della paziente è passato dalla classe funzionale NYHA/WHO II alla I al termine del periodo di trattamento, il che significa che con CS1 aveva una capacità fisica funzionale quasi normale.

Lo studio di Fase II continuerà fino al completamento senza alcuna modifica del protocollo di studio. I risultati DQCR non si basano sui dati di tutti i pazienti che partecipano allo studio di Fase II e alcuni pazienti in questa analisi non hanno completato l'intero periodo di studio. I risultati finali dello studio possono differire dai risultati di questa DQCR e non devono in alcun modo essere considerati una garanzia per quanto riguarda l'esito e le conclusioni dei prossimi risultati finali dello studio di Fase II.

Lo studio di Fase II di CS1 nella malattia rara dell'ipertensione arteriosa polmonare (PA H) sta attivamente reclutando pazienti in 9 cliniche specializzate negli Stati Uniti, e due nuove cliniche sono in fase di apertura. Una casistica di pazienti avviata dal ricercatore e condotta nel primo trimestre dello studio, eseguita sui primi pazienti che hanno completato lo studio presso la clinica di provenienza del ricercatore, ha mostrato dati di efficacia notevoli. In 12 settimane di trattamento con CS1, il paziente ha mostrato una riduzione della pressione polmonare del 30% e un aumento del 20% della gittata cardiovascolare.

È stata eseguita un'iniziativa di controllo della qualità dei dati che ha confermato l'utilità del CardioMEM HF System (Abbott Inc.) e ha dimostrato che CS1 ha una riduzione clinicamente significativa della pressione polmonare, un marcatore chiave del carico della malattia PAH. I risultati iniziali, tuttavia, non sono una garanzia del risultato finale dello studio. Lo studio è progettato per randomizzare 30 pazienti affetti da PAH e si stima che il risultato top-line dello studio di Fase II sarà completato nel secondo trimestre del 2024.