Citius Pharmaceuticals, Inc. ha annunciato la ripresentazione della Richiesta di Licenza Biologica (BLA) dell'Azienda alla Food and Drug Administration (FDA) degli Stati Uniti per LYMPHIR (denileukin diftitox), un'immunoterapia a base di IL-2 per il trattamento dei pazienti con linfoma cutaneo a cellule T (CTCL) recidivato o refrattario, dopo almeno una precedente terapia sistemica. La ripresentazione segue l'impegno in corso con la FDA a seguito di una Lettera di Risposta Completa (CRL) ricevuta il 28 luglio 2023. Citius ritiene di aver affrontato il miglioramento dei test sul prodotto e i controlli di produzione aggiuntivi indicati nella lettera.

Non sono stati citati problemi di sicurezza o di efficacia e non sono stati richiesti ulteriori test. In base alle tempistiche del Center for Drug Evaluation and Research, l'accettazione da parte dell'FDA del pacchetto di ripresentazione completato e l'emissione di una data di Prescription Drug User Fee Act (PDUFA) sono previste entro 30 giorni dalla ripresentazione. LYMPHIR è una proteina di fusione ricombinante che combina il dominio di legame del recettore dell'interleuchina-2 (IL-2) con frammenti di tossina difterica.

L'agente si lega specificamente ai recettori IL-2 sulla superficie cellulare, facendo sì che i frammenti di tossina difterica entrati nelle cellule inibiscano la sintesi proteica. Nel 2011 e nel 2013, la FDA ha concesso la designazione di farmaco orfano a LYMPHIR per il trattamento di PTCL e CTCL, rispettivamente. Nel 2021, denileukin dift itox ha ricevuto l'approvazione normativa in Giappone per il trattamento del CTCL e del linfoma a cellule T periferiche (PTCL).

Successivamente, nel 2021, Citius ha acquisito una licenza esclusiva con diritti di sviluppo e commercializzazione di LYMPHIR in tutti i mercati, ad eccezione del Giappone e di alcune parti dell'Asia. Il linfoma cutaneo a cellule T è un tipo di linfoma non-Hodgkin (NHL) cutaneo che si presenta in varie forme ed è il tipo più comune di linfoma cutaneo. Nel CTCL, le cellule T, un tipo di linfocita che svolge un ruolo nel sistema immunitario, diventano cancerose e si sviluppano in lesioni cutanee, determinando una diminuzione della qualità di vita dei pazienti affetti da questa malattia, a causa del dolore e del prurito gravi.

La micosi fungoide (MF) e la sindrome di Sezary (SS) rappresentano la maggior parte dei casi di CTCL. A seconda del tipo di CTCL, la malattia può progredire lentamente e può richiedere da diversi anni a più di dieci per raggiungere potenzialmente lo stadio di tumore. Citius ha annunciato in precedenza l'intenzione di formare Citius Oncology, una società autonoma quotata in borsa con LYMPHIR come attività principale.

LYMPHIR ha ricevuto la designazione di farmaco orfano dalla FDA per il trattamento del linfoma CTC. Inoltre, Citius ha completato l'arruolamento nella sperimentazione di Fase 2b di CITI-002 (Halo-Lido), una formulazione topica per il trattamento delle emorroidi. Queste affermazioni possono essere identificate dal fatto che utilizzano parole come "sarà", "anticipare", "stimare", "aspettarsi", "pianificare", "dovrebbe" e "potrebbe" e altre parole e termini di significato simile o l'uso di date future.