Il 30 giugno 2023, Cumberland Pharmaceuticals Inc. ha presentato i risultati di un'analisi intermedia per lo studio FIGHT DMD alla 29esima conferenza annuale di Parent Project Muscular Dystrophy a Dallas, in Texas. L'analisi intermedia è stata condotta sui dati di 25 pazienti con distrofia muscolare di Duchenne ("DMD") che hanno completato sei dei dodici mesi totali di trattamento e valutazioni. Entrambe le dosi di ifetroban sono state segnalate come ben tollerate nei partecipanti con DMD di età pari o superiore a 7 anni.

C'è stata anche una tendenza positiva nella forza muscolare delle gambe, ma non sono state ancora identificate differenze statisticamente significative in questo primo momento. Cumberland sta sviluppando ifetroban, una nuova entità chimica per una serie di indicazioni che rispondono a esigenze mediche insoddisfatte. L'ifetroban è un antagonista potente e selettivo del recettore trombossano-prostanoide (TPr).

Ifetroban dimostra un'elevata affinità per il TPr su molti tipi di cellule, tra cui le piastrine, la muscolatura liscia vascolare e delle vie aeree e i fibroblasti, e manca di attività agonistica. Ifetroban mostra anche attività antiaggreganti piastriniche, antivasospastiche, antifibrotiche e antibroncospastiche ed è efficace in alcuni modelli preclinici di vasospasmo, trombosi, lesioni da riperfusione, fibrosi cardiaca, fibrosi polmonare e disfunzione endoteliale, compresi i modelli insensibili all'aspirina. Cumberland sta sponsorizzando lo studio FIGHT DMD, uno studio di Fase II multicentrico, randomizzato, controllato con placebo, che valuta la sicurezza, la farmacocinetica e l'efficacia di due dosi di ifetroban orale per il trattamento della cardiomiopatia associata alla DMD, una malattia genetica rara e fatale.

Questo studio sta valutando 12 mesi di ifetroban orale in 24 soggetti con cardiomiopatia in fase iniziale e 24 soggetti con cardiopatia in fase avanzata in 10 centri statunitensi specializzati nella cardiomiopatia DMD. Gli endpoint di sicurezza ed efficacia comprendono la frazione di eiezione ventricolare sinistra mediante risonanza magnetica cardiaca, la funzione polmonare, la forza muscolare quantitativa, l'attività quotidiana e le misure di qualità della vita. La Divisione Prodotti Orfani della U.S. Food and Drug Administration ha assegnato a Cumberland un finanziamento di 1 milione di dollari nell'ambito del programma di sovvenzioni per prodotti orfani per sostenere questa sperimentazione.

Questa è stata la prima sperimentazione sulla DMD a cui è stato concesso un tale finanziamento. L'Azienda prevede di completare tutti gli studi sponsorizzati su ifetroban, di analizzare i dati, di annunciare i risultati top-line e di decidere il miglior percorso di sviluppo per la registrazione di ifetroban, che ha il potenziale di giovare a molti pazienti con malattie orfane che rappresentano esigenze mediche insoddisfatte.