Biogen Inc. ed Eisai Co., Ltd. hanno annunciato ulteriori dettagli sullo studio di conferma post-marketing di Fase 4, ENVISION, di ADUHELM (aducanumab-avwa) 100 mg/mL iniezione per uso endovenoso nella fase iniziale della malattia di Alzheimer, compresi i dettagli dell'obiettivo dello studio per l'arruolamento diversificato e l'endpoint primario. Biogen mira ad arruolare il 18% dei partecipanti statunitensi a ENVISION da popolazioni nere/africane e latino-americane. Questo obiettivo riflette l'impegno continuo di Biogen per aumentare la diversità negli studi clinici. Biogen implementerà più strategie per aiutare a superare le barriere all'arruolamento di pazienti diversi negli studi sulla malattia di Alzheimer, come la mancanza di accesso ai centri medici, la familiarità con il profilo beneficio/rischio del trattamento e gli oneri finanziari o logistici. Le aziende hanno anche annunciato che l'endpoint primario per lo studio ENVISION, globale e controllato con placebo, sarà misurato dal Clinical Dementia RatingSum of Boxes a 18 mesi dall'inizio del trattamento con ADUHELM. L'endpoint CDR-SB è una misura convalidata sia della cognizione che della funzione che è ampiamente utilizzata negli studi clinici di pazienti con malattia di Alzheimers sintomatica precoce, è coerente con gli studi di fase 3 EMERGE e ENGAGE di ADUHELM e capace di generare risultati robusti. L'aggiornamento include anche un aumento dell'arruolamento precedentemente annunciato, da 1.300 a 1.500 persone con malattia di Alzheimers precoce, con conferma della patologia beta amiloide, per rafforzare ulteriormente i dati forniti dallo studio. Anche se ENVISION e altri studi clinici ADUHELM sono già pianificati o in corso, i Centers for Medicare and Medicaid Services hanno recentemente rilasciato una bozza di National Coverage Determination, che limiterebbe la copertura Medicare di ADUHELM e altre terapie mirate all'amiloide ai pazienti arruolati in un ulteriore studio clinico. Biogen è impegnata a impegnarsi con CMS per evitare inutili duplicazioni di studi clinici e lavorare per trovare un percorso per offrire accesso immediato ai pazienti al primo trattamento approvato dalla FDA per la malattia di Alzheimer dal 2003. Oltre all'endpoint primario, CDR-SB, gli endpoint secondari includono Alzheimer's Disease Assessment Scale-Cognitive Subscale, Alzheimer's Disease Cooperative Study - Activities of Daily Living Inventory - Mild Cognitive Impairment Version Integrated Alzheimer's Disease Rating Scale, Mini-Mental State Examination e Neuropsychiatric Inventory. L'inizio dello screening dei pazienti per ENVISION è previsto per maggio 2022. Sulla base dei tassi di arruolamento dai precedenti studi di fase 3 con ADUHELM, la data di completamento primario dovrebbe essere di circa quattro anni dopo l'inizio dello studio. Le società sono grate agli operatori sanitari, ai centri medici, ai pazienti e alle famiglie che parteciperanno a questo studio.