Vertex Pharmaceuticals Incorporated ed Entrada Therapeutics, Inc. hanno annunciato una collaborazione globale incentrata sulla scoperta e sullo sviluppo di terapie intracellulari Endosomal Escape Vehicle (EEVo) per la distrofia miotonica di tipo 1 (DM1). La collaborazione include il programma di Entrada per la DM1, ENTR-701, che è in fase avanzata di sviluppo preclinico. ENTR-701, un oligomero morfolino fosforodiamidato coniugato con il Veicolo di Fuga Endosomiale (EEVo) di proprietà di Entrada, è il secondo nuovo candidato clinico della crescente pipeline di terapeutici EEV di Entrada.

ENTR-701 è progettato per affrontare la causa di fondo della distrofia miotonica di tipo 1 attraverso il targeting allele-specifico delle ripetizioni trinucleotidiche associate alla malattia nei trascritti della protein chinasi della distrofia miotonica. In questo modo, ENTR-701 ha il potenziale di ripristinare la funzione delle proteine simili alla cecità muscolare, di correggere l'errata duplicazione e l'espressione aberrante dei trascritti a valle e di ripristinare la normale funzione muscolare. I dati degli studi preclinici di ENTR-701 suggeriscono la correzione di biomarcatori rilevanti per la malattia in vari gruppi muscolari.