Foresee Pharmaceuticals Co., Ltd. ha annunciato che la richiesta di un IND di fase 3 per FP-001 42 mg in pazienti con pubertà precoce centrale è stata approvata dall'NMPA cinese. Fase di sviluppo attuale: Presentazione della domanda/approvazione/disapprovazione/ogni studio clinico (includere analisi intermedia): GeneScience Pharmaceuticals, partner licenziatario di Foresee in Cina, ha presentato una domanda IND (Investigational New Drug) di fase 3 per FP-001 42 mg alla China NMPA (National Medical Products Administration) per il trattamento dei pazienti con pubertà precoce centrale il 19 ottobre 2022. GeneScience Pharmaceuticals ha ricevuto una notifica dall'NMPA per la revisione sostanziale della domanda il 2 novembre 2022.

Foresee ha ricevuto la notifica da parte di GeneScience di aver ricevuto l'approvazione da parte dell'NMPA per poter procedere con la sperimentazione clinica di fase 3. Questa sperimentazione clinica di fase 3 è aperta. Questo studio clinico di fase 3 è uno studio in aperto, a braccio singolo, multinazionale e multicentrico. La popolazione da arruolare sarà costituita da pazienti pediatrici di età compresa tra 2 e 9 anni con una diagnosi di CPP.

Saranno arruolati circa 98 soggetti da siti negli Stati Uniti, in Europa, Cina e Taiwan. In base alle normative della FDA statunitense, a partire dal 19 agosto 2022, Foresee potrà procedere con la sperimentazione clinica di fase 3 per FP-001 42 mg in pazienti con CPP negli Stati Uniti. Si rimanda all'annuncio MOPS del 22 agosto 2022; la sperimentazione clinica è in fase di avvio.

Foresee ha presentato una domanda IND di fase 3 di FP-001 42 mg per il trattamento di pazienti con pubertà precoce centrale alla FDA di Taiwan il 15 dicembre 2022. Foresee ha ricevuto la lettera di approvazione dalla FDA di Taiwan il 30 dicembre 2022, la sperimentazione clinica di fase 3 può essere avviata; la sperimentazione clinica è in corso. Inoltre, Foresee ha presentato una CTA (Clinical Trial Application) di fase 3 per FP-001 42 mg in pazienti con CPP all'EMA il 23 dicembre 2022; questa CTA è attualmente in fase di revisione normativa.

In base al disegno dello studio clinico, i pazienti riceveranno due iniezioni di FP-001 42 mg a intervalli di 6 mesi: la prima dose il giorno 0 e la seconda dose alla settimana 24, e saranno monitorati fino a 48 settimane per valutare l'efficacia, la sicurezza e la farmacocinetica di FP-001 42 mg. L'endpoint primario di efficacia è la percentuale di pazienti con concentrazioni di ormone luteinizzante (LH) nel siero < 4 mIU/mL alla settimana 24 nella popolazione intention-to-treat (ITT). Piano di sviluppo imminente: Data stimata di completamento: Il completamento della sperimentazione clinica è previsto per il 2025.

La data di completamento è determinata dalle condizioni effettive di reclutamento. Situazione del mercato: l'assise gonadica è stata attivata prematuramente, causando l'ingresso precoce dei bambini nella pubertà, tra i 2 anni e i 9 anni di età. Mentre la pubertà inizia normalmente tra gli 8 e i 13 anni nelle ragazze e tra i 9 e i 14 anni nei ragazzi, i pazienti con pubertà precoce centrale iniziano a manifestare segni prima della pubertà.

Inizia lo sviluppo dei caratteri sessuali secondari, come le ragazze che sviluppano il seno e iniziano il ciclo mestruale; i ragazzi presentano la crescita dei genitali e l'approfondimento della voce. Si stima che la CPP si verifichi in 1 bambino su 5.000-10.000. La CPP è più comune nelle ragazze che nei ragazzi, con un rapporto femmine/maschi di circa 20:1.