Foresee Pharmaceuticals Co., Ltd. ha annunciato la presentazione all'EMA di una richiesta di sperimentazione clinica (CTA) di fase 3 per FP-001 42 mg in pazienti con pubertà precoce centrale. Fasi di sviluppo previste: condurre una sperimentazione clinica di fase 3 e presentare la New Drug Application (NDA) alla FDA e la Marketing Authorisation Application (MAA) all'EMA. Fase di sviluppo attuale: Presentazione della domanda/approvazione/disapprovazione/ogni studio clinico (includere l'analisi ad interim): Foresee ha presentato all'Agenzia Europea dei Medicinali (EMA) una CTA (Clinical Trial Application) di fase 3 di FP-001 42 mg per il trattamento di pazienti con pubertà precoce centrale (CPP).

Questo studio clinico di fase 3 è uno studio in aperto, a braccio singolo, multinazionale e multicentrico. La popolazione da arruolare sarà costituita da pazienti pediatrici di età compresa tra 2 e 9 anni con una diagnosi di CPP. Saranno arruolati circa 98 soggetti da siti negli Stati Uniti, in Europa, Cina e Taiwan.

In base alle normative della FDA statunitense, a partire dal 19 agosto 2022, Foresee potrà procedere con la sperimentazione clinica di fase 3 per FP-001 42 mg in pazienti con CPP negli Stati Uniti. Si rimanda all'annuncio MOPS del 22 agosto 2022; la sperimentazione clinica è in fase di avvio. GeneScience Pharmaceuticals ha ricevuto una notifica dall'NMPA il 2 novembre 2022, che la richiesta di sperimentazione clinica di fase 3 in Cina per FP-001 42 mg in pazienti con CPP è stata accettata per una revisione sostanziale.

La sperimentazione clinica in Cina può iniziare se non ci sono opinioni negative o domande sollevate dall'NMPA entro 60 giorni lavorativi dall'accettazione della revisione sostanziale. Inoltre, foresee ha presentato un IND di fase 3 per FP-001 42 mg in pazienti con CPP alla FDA di Taiwan il 15 dicembre 2022. Si prega di fare riferimento all'annuncio MOPS fatto lo stesso giorno.

La domanda IND è attualmente in fase di revisione normativa. (E) In base al disegno dello studio clinico, i pazienti riceveranno due iniezioni di FP-001 42 mg a intervalli di 6 mesi: la prima dose il giorno 0 e la seconda dose alla settimana 24, e saranno monitorati fino a 48 settimane per valutare l'efficacia, la sicurezza e la farmacocinetica di FP-001 42 mg. L'endpoint primario di efficacia è la percentuale di pazienti con concentrazioni di ormone luteinizzante (LH) nel siero < 4 mIU/mL alla settimana 24 nella popolazione intention-to-treat (ITT).