Genmab A/S ha annunciato che la Food and Drug Administration (FDA) statunitense ha approvato EPKINLY® (epcoritamab-bysp) per il trattamento di adulti con linfoma follicolare (FL) recidivato o refrattario (R/R) dopo due o più linee di terapia sistemica. Con questa approvazione, EPKINLY è il primo e unico anticorpo bispecifico che coinvolge le cellule T, somministrato per via sottocutanea, approvato negli Stati Uniti per trattare questa popolazione di pazienti. Questa indicazione è approvata in regime di approvazione accelerata in base al tasso di risposta.

Il proseguimento dell'approvazione per questa indicazione può essere subordinato alla verifica e alla descrizione del beneficio clinico in uno o più studi clinici di conferma. Il FL è la seconda forma più comune di linfoma non-Hodgkin (NHL) e rappresenta il 20-30 percento di tutti i casi di NHL.i Circa 15.000 persone sviluppano il FL ogni anno negli Stati Uniti.ii Il FL è considerato incurabile con le attuali terapie standard e i pazienti spesso hanno una ricaduta.iii,iv Con ogni linea successiva di terapia, i pazienti che ricevono i trattamenti attualmente disponibili possono sperimentare una minore durata della risposta.v L'approvazione si basa sui risultati dello studio clinico di fase 1/2 EPCORE® NHL-1, che ha valutato la sicurezza e l'efficacia preliminare di EPKINLY in 127 pazienti adulti con FL R/R che avevano ricevuto in precedenza una media di tre linee di terapia e con il 70% di malattia doppiamente refrattaria. I risultati hanno mostrato un tasso di risposta globale (ORR) dell'82% e un tasso di risposta completa (CR) del 60%, compreso il 67% dei pazienti che hanno raggiunto la negatività della malattia minima residua (MRD).

Inoltre, più della metà dei pazienti che hanno risposto al trattamento nello studio sono rimasti responsivi al trattamento al momento dell'analisi dei dati (cioè, a un follow-up mediano di 14,8 mesi, la durata mediana della risposta (DoR) non è stata raggiunta). Lo studio includeva sottogruppi prespecificati che rappresentavano i pazienti con FL impegnativo da trattare, compresi i pazienti refrattari sia alla terapia anti-CD20 che a un agente alchilante, i pazienti refrattari all'ultimo trattamento precedente e i pazienti la cui malattia è progredita entro due anni dall'immunochemioterapia di prima linea (POD24). Questi risultati sono stati recentemente pubblicati su Lancet Haematology.

Gli eventi avversi comuni legati al trattamento (TEAE) (=20%) della coorte FL dello studio sono stati reazione al sito di iniezione, sindrome da rilascio di citochine (CRS), COVID-19, affaticamento, infezione del tratto respiratorio superiore, dolore muscoloscheletrico, rash, diarrea, febbre, tosse e mal di testa. Per i pazienti che hanno ricevuto EPKINLY al dosaggio raccomandato di 3 fasi, la CRS è stata principalmente di basso grado (40% grado 1, 9% grado 2). Non sono stati osservati eventi CRS di grado 3.

Le informazioni di prescrizione contengono un'avvertenza per la CRS grave o pericolosa per la vita e la sindrome di neurotossicità associata alle cellule effettrici immunitarie (ICANS). Le avvertenze e le precauzioni includono infezioni, citopenie e tossicità embrio-fetale. Consultare le ulteriori Informazioni importanti sulla sicurezza riportate di seguito.