Genprex, Inc. ha annunciato che la Food and Drug Administration (FDA) degli Stati Uniti ha concesso la Fast Track Designation (FTD) per il candidato farmaco principale dell'Azienda, REQORSA Immunogene Therapy, in combinazione con Tecentriq di Genentech, Inc. in pazienti con carcinoma polmonare a piccole cellule (ES-SCLC) in stadio estensivo che non hanno sviluppato una progressione tumorale dopo aver ricevuto Tecentriq e la chemioterapia come trattamento standard iniziale. Nel terzo trimestre del 2023, Genprex prevede di arruolare il primo paziente nello studio clinico Acclaim-3, che è uno studio di Fase 1/2 di escalation della dose e della risposta clinica della terapia di mantenimento che valuta REQORSA in combinazione con Tecentriq per questa popolazione di pazienti. L'Azienda ha ricevuto in precedenza altri due FTD per REQORSA, per REQORSA in combinazione con Tagrisso di AstraZeneca PLC in pazienti con carcinoma polmonare non a piccole cellule (NSCLC) in fase avanzata la cui malattia è progredita dopo il trattamento con Tagrisso, e per REQORSA in combinazione con Keytruda di Merck & Co in pazienti con NSCLC in fase avanzata la cui malattia è progredita dopo il trattamento con Keytruda.

I geni soppressori dei tumori vengono eliminati o inattivati nelle prime fasi del processo di sviluppo del cancro. REQORSA contiene un plasmide che esprime un gene soppressore del tumore chiamato TUSC2. Praticamente il 100% dei tumori polmonari a piccole cellule esprime quantità ridotte di proteina soppressore tumorale TUSC2, e il 41% manca completamente dell'espressione della proteina TUSC2.

L'ES-SCLC ha una prognosi molto negativa, con una sopravvivenza mediana libera da progressione (PFS) di soli 5,2 mesi. È importante notare che la PFS mediana per i pazienti che ricevono Tecentriq come terapia di mantenimento è di soli 2,6 mesi dall'inizio del trattamento di mantenimento, quindi c'è una grande necessità di migliorare la terapia di mantenimento. I pazienti nello studio clinico Acclaim-3 saranno arruolati dopo aver ricevuto un trattamento iniziale con 3-4 cicli di carboplatino, etoposide e Tecentriq, e aver ottenuto una risposta completa, una risposta parziale o una malattia stabile.

Riceveranno poi il trattamento con REQORSA e Tecentriq come terapia di mantenimento ogni 21 giorni fino alla progressione della malattia. Si prevede che la parte di Fase 1 di escalation della dose dello studio clinico Acclaim-3 arruoli fino a 12 pazienti in 3-5 siti clinici statunitensi per determinare la dose massima tollerata (MTD). Se non si verificano tossicità limitanti la dose durante la Fase 1, la dose più alta valutata sarà la Dose Raccomandata di Fase 2.

La fase 2 dello studio prevede l'arruolamento di circa 50 pazienti in 5-10 siti. I pazienti saranno trattati con REQORSA e Tecentriq fino a progressione della malattia o a tossicità inaccettabile. L'endpoint primario della fase 2 dello studio è determinare il tasso di sopravvivenza libera da progressione a 18 settimane dal momento dell'inizio della terapia di mantenimento con REQORSA e Tecentriq nei pazienti con ES-SCLC.

I pazienti saranno seguiti anche per la sopravvivenza. Un'analisi di futilità della Fase 2 sarà eseguita dopo che il 25° paziente arruolato e trattato avrà raggiunto le 18 settimane di follow-up. La FDA può concedere l'FTD se stabilisce che i dati non clinici o clinici dimostrano il potenziale di un farmaco per rispondere a un'esigenza medica non soddisfatta per una malattia o condizione grave o pericolosa per la vita.

Questa disposizione ha lo scopo di facilitare lo sviluppo e di accelerare la revisione di tali farmaci, in modo che un prodotto, se approvato, possa raggiungere rapidamente il mercato. I beneficiari dell'FTD possono anche essere idonei all'approvazione accelerata o alla revisione progressiva della richiesta di licenza biologica (BLA) del beneficiario, se sono soddisfatti altri criteri di qualificazione. Inoltre, i candidati ai prodotti Fast Track potrebbero essere idonei alla revisione prioritaria se supportati da dati clinici al momento della presentazione della BLA.