JW Therapeutics ha annunciato di aver ricevuto l'approvazione IND (Investigational New Drug) dalla National Medical Products Administration (NMPA) della Cina per una sperimentazione clinica di relmacabtagene autoleucel iniettato (relma-cel) in pazienti con lupus eritematoso sistemico (SLE) moderatamente o gravemente refrattario. Il LES è una complessa malattia autoimmune con diverse manifestazioni cliniche che coinvolgono molti organi e sistemi. Si stima che la Cina abbia attualmente 1 milione di pazienti affetti da LES. Sebbene la sopravvivenza a lungo termine dei pazienti affetti da LES sia migliorata negli ultimi anni, l'inevitabile ricaduta e il danno irreversibile agli organi sono cause comuni di morte dei pazienti affetti da LES.

Il tasso di mortalità nei pazienti con LES è da due a tre volte superiore a quello della popolazione generale. Pertanto, è urgente una terapia innovativa per mantenere la remissione dei sintomi della malattia, controllare i danni agli organi e migliorare i risultati a lungo termine dei pazienti. Gli studi clinici pubblicati sul New England Journal of Medicine (NEJM) e su Nature Medicine hanno dimostrato la notevole efficacia delle cellule CAR-T mirate al CD19 nel trattamento dei pazienti con LES.

Relma-cel può fornire un'opzione terapeutica nuova, sicura ed efficace per i pazienti con LES moderato o grave. Si tratta di uno studio di fase I/II, aperto, a braccio singolo e multicentrico, in adulti con LES moderato o gravemente refrattario. La fase I dello studio è uno studio di escalation della dose per valutare la sicurezza e la tollerabilità di relma-cel e per determinare la dose raccomandata per la fase II (RP2D).

La fase II dello studio è uno studio di estensione che tratta con RP2D di relma-cel per determinare l'efficacia e la sicurezza nei pazienti con LES moderatamente o gravemente refrattario e per valutare le caratteristiche farmacocinetiche e farmacodinamiche.