KYOWA KIRIN CO. LTD. Orchard, che è stata acquisita dalla società farmaceutica giapponese Kyowa Kirin per 477,6 milioni di dollari l'anno scorso, ha dichiarato che fornirà dettagli sul prezzo e sulla disponibilità della terapia nel corso della settimana.
La terapia una tantum, che negli Stati Uniti è stata chiamata Lenmeldy, è approvata per i bambini in alcuni stadi di progressione della malattia, secondo la Food and Drug Administration (FDA).
L'approvazione si basa sui dati di 37 bambini che hanno ricevuto Lenmeldy in due studi clinici in aperto, i cui risultati hanno dimostrato che la terapia ha ridotto significativamente il rischio di grave compromissione motoria o di morte rispetto ai bambini non trattati.
L'ente regolatore ha anche segnalato il rischio potenziale di cancro del sangue associato al trattamento, oltre alla formazione di coaguli di sangue o di un tipo di gonfiore dei tessuti cerebrali.
La MLD, che colpisce il cervello e il sistema nervoso, è caratterizzata dall'accumulo di alcune sostanze grasse nelle cellule e porta alla perdita della funzione motoria e cognitiva e alla morte precoce.
Si stima che la malattia colpisca una persona su 40.000 negli Stati Uniti, secondo l'FDA.
Prima dell'acquisizione di Orchard, l'analista di TD Cowen Yaron Werber aveva stimato un picco di vendite di 300 milioni di dollari a livello globale per la terapia, con vendite annuali inferiori a 70 milioni di dollari fino al 2025. La società di brokeraggio non copre più Orchard.
La terapia è approvata nell'Unione Europea e viene venduta con il marchio Libmeldy. (Servizio di Mariam Sunny a Bengaluru; Redazione di Sriraj Kalluvila e Devika Syamnath)
