La terapia è stata approvata lunedì, per la prima volta, per i bambini affetti da una malattia rara chiamata leucodistrofia metacromatica (MLD), che causa danni al sistema nervoso e si stima che colpisca un individuo su 40.000 negli Stati Uniti.

Circa la metà dei pazienti con una forma tardo-infantile della malattia non vive oltre i cinque anni dall'esordio.

Il prezzo di listino riflette "il valore che la terapia può offrire ai pazienti idonei e alle loro famiglie, nonché il potenziale impatto a lungo termine che il trattamento può avere sull'utilizzo complessivo dell'assistenza sanitaria", ha dichiarato l'azienda in un comunicato.

Il prezzo di listino non è necessariamente quello che il paziente paga, e il costo finale dipende dall'assicurazione.

Orchard ha detto che l'Institute for Clinical and Economic Review, un organo di controllo indipendente sui prezzi dei farmaci, ha determinato un prezzo di riferimento per i benefici per la salute per il suo trattamento fino a 3,94 milioni di dollari.

La terapia genica per l'emofilia B del produttore australiano CSL, che aveva un prezzo di 3,5 milioni di dollari nel 2022, era il farmaco più costoso all'epoca.

Orchard ha dichiarato che sta lavorando con gli assicuratori commerciali e governativi e altri payer su accordi basati sui risultati e sul valore per la copertura della terapia.