Legend Biotech Corporation ha annunciato che il Comitato per i Prodotti Medicinali per Uso Umano (CHMP) dell'Agenzia Europea dei Medicinali (EMA) ha raccomandato l'autorizzazione alla commercializzazione di CARVYKTI® (ciltacabtagene autoleucel; cilta-cel) per il trattamento di adulti con mieloma multiplo recidivato e refrattario che hanno ricevuto almeno tre terapie precedenti, compreso un agente immunomodulatore, un inibitore del proteasoma e un anticorpo anti-CD38 e hanno dimostrato una progressione della malattia sull'ultima terapia. Cilta-cel è una terapia con cellule T recettoriali dell'antigene chimerico (CAR-T) con due anticorpi a dominio singolo che mirano all'antigene di maturazione delle cellule B (BCMA).1 La terapia CAR-T è una tecnologia in cui le cellule T di una persona sono ingegnerizzate per colpire ed uccidere le cellule tumorali in una singola infusione. I dati dello studio cardine CARTITUDE-1 in corso hanno sostenuto l'opinione positiva del CHMP. I risultati di follow-up a due anni sono stati presentati all'American Society of Hematology (ASH) 2021 Annual Meeting (Abstract #549). Cilta-cel è un'immunoterapia autologa di cellule T autologhe, geneticamente modificata, che comporta la riprogrammazione delle cellule T di un paziente con un transgene che codifica un recettore chimerico dell'antigene (CAR) che identifica ed elimina le cellule che esprimono BCMA. BCMA è espresso principalmente sulla superficie delle cellule di linea B del mieloma multiplo maligno, nonché delle cellule B e delle plasmacellule in fase avanzata. La proteina cilta-cel CAR presenta due anticorpi a dominio singolo che mirano al BCMA, progettati per conferire alta avidità contro il BCMA umano. Quando si lega alle cellule che esprimono BCMA, la CAR promuove l'attivazione delle cellule T, l'espansione e l'eliminazione delle cellule bersaglio. Nel dicembre 2017, Legend Biotech Corporation ha stipulato un accordo esclusivo di licenza e collaborazione mondiale con Janssen Biotech Inc. per sviluppare e commercializzare cilta-cel. Ad aprile 2021, Legend ha annunciato la presentazione di una richiesta di autorizzazione all'immissione in commercio all'Agenzia Europea dei Medicinali per l'approvazione di cilta-cel per il trattamento di pazienti con mieloma multiplo recidivato e/o refrattario. Oltre alla U.S. Breakthrough Therapy Designation concessa a dicembre 2019, cilta-cel ha ricevuto una Breakthrough Therapy Designation in Cina ad agosto 2020. Cilta-cel ha anche ricevuto la Orphan Drug Designation dalla FDA statunitense a febbraio 2019 e dalla Commissione Europea a febbraio 2020.