Il Consiglio di amministrazione di Lepu Biopharma Co. Ltd. ha annunciato che, il 29 settembre 2022, il Centro per la Valutazione dei Farmaci (CDE) dell'Amministrazione Nazionale dei Prodotti Medici della Repubblica Popolare Cinese ha concesso la designazione di terapia innovativa a MRG003 per il trattamento del carcinoma nasofaringeo ricorrente o metastatico (R/M NPC). MRG003 è un candidato farmaco coniugato con anticorpi che ha come bersaglio il recettore del fattore di crescita epidermico (EGFR) ed è un prodotto chiave dell'Azienda. In precedenza, MRG003 ha ottenuto la designazione di farmaco orfano dalla Food and Drug Administration degli Stati Uniti (FDA) per il trattamento del R/M NPC.

La designazione di terapia innovativa è riservata a nuovi farmaci innovativi o modificati che trattano una condizione che mette seriamente a rischio la vita o che comporta un grave deterioramento della qualità della vita, e tale condizione non ha terapie efficaci o rispetto alle terapie attualmente disponibili, prove sufficienti dimostrano un evidente vantaggio nel trattamento clinico dei nuovi farmaci. Secondo le Misure per la gestione della registrazione dei farmaci e l'annuncio della pubblicazione da parte dell'NMPA di tre documenti, tra cui le Procedure di lavoro per la revisione dei farmaci terapeutici innovativi (Trial) (n. 82 del 2020), i farmaci che ottengono la designazione di terapia innovativa sono prioritari da parte del CDE nelle comunicazioni e nella guida per promuovere il progresso dello sviluppo del farmaco.

La designazione di terapia innovativa anticipa il punto di commercializzazione accelerato dei farmaci alla fase di sperimentazione clinica e può aiutare a presentare la domanda di nuovi farmaci in modo accelerato, oltre a ridurre i tempi di valutazione. MRG003 è un ADC composto da un anticorpo monoclonale (mAb) mirato all'EGFR, coniugato con il potente payload inibitore della microtublina monometil auristatina E (MMAE) attraverso un linker di valina-citrullina. Si lega in modo specifico e con elevata affinità all'EGFR sulla superficie delle cellule tumorali, rilascia il potente carico utile al momento dell'internalizzazione e del clivaggio della proteasi lisosomiale del linker e provoca la morte delle cellule tumorali.

L'EGFR è altamente espresso nel cancro del colon-retto, nel cancro del polmone, nel cancro della testa e del collo e in altri tumori solidi maligni, ed è espresso nell'89% degli NPC avanzati. Pertanto, l'EGFR è un bersaglio importante per il trattamento del cancro. In Cina, l'Azienda sta conducendo una ricerca esplorativa di MRG003 in diverse indicazioni e, tra l'altro, l'arruolamento dei pazienti è stato completato nel marzo 2022 per lo studio clinico esplorativo di Fase II di MRG003 nel NPC avanzato.

È entrato nel periodo di follow-up e i dati clinici sono eccezionali. MRG003 è il più avanzato ADC mirato all'EGFR in fase di sviluppo clinico in Cina e ha il potenziale per cogliere le opportunità del mercato. La designazione di terapia innovativa, che aiuta ad accelerare lo sviluppo e la revisione del farmaco da parte del CDE, rappresenta un segnale incoraggiante per la promozione di MRG003 e per la strategia di sviluppo della pipeline di differenziazione del mercato dell'Azienda.