NeuroSense Therapeutics Ltd. ha riferito ulteriori dati positivi dello studio PARADIGM di Fase 2b, in doppio cieco e della durata di sei mesi, sul candidato farmaco principale PrimeC di NeuroSense per il trattamento della sclerosi laterale amiotrofica. Gli endpoint secondari di efficacia clinica dello studio PARADIGM includevano la qualità della vita e la sopravvivenza. Coerentemente con i risultati precedentemente riportati, PrimeC ha mostrato un effetto clinicamente significativo su vari aspetti della qualità di vita dei pazienti, compresa la salute mentale e fisica.

Inoltre, le analisi relative ai risultati di sopravvivenza hanno sottolineato le implicazioni dell'intervento PrimeC nel mitigare la progressione e l'onere della malattia. PrimeC ha ottenuto un miglioramento della sopravvivenza senza complicazioni rispetto al placebo (in diverse metodologie, tra cui MiToS e King's Advanced Stage-free Survival), riducendo il rischio di complicazioni della malattia della SLA o di morte fino al 53%. Queste analisi di sopravvivenza osservano il tempo trascorso dalla randomizzazione dei partecipanti alla morte per qualsiasi causa o all'insufficienza respiratoria (definita come tracheostomia o uso di ventilazione meccanica non invasiva per oltre 22 ore al giorno per 10 o più giorni consecutivi), o il tempo di ospedalizzazione a causa di complicazioni legate alla SLA o di avanzamenti negli stadi MiToS o King.

Questa notizia arriva sulla scia dei recenti risultati positivi top-line riportati nel dicembre 2023 dallo studio PARADIGM su 68 partecipanti, che ha raggiunto l'endpoint primario di sicurezza e tollerabilità, stabilendo un solido profilo di sicurezza di PrimeC. Inoltre, PrimeC ha dimostrato un rallentamento statisticamente significativo della progressione della malattia, con una differenza del 37,4% (p=0,03) nella misura standard di riferimento per il monitoraggio della SLA, l'ALS Functional Rating Scale-Revised ("ALSFRS-R"), a favore di PrimeC rispetto al placebo, e una differenza del 17,2% (p=0,39) nella Capacità Vitale Lenta ("SVC") a favore di PrimeC rispetto al placebo, sulla base dell'analisi pre-specificata della popolazione Per Protocol (PP). La popolazione di analisi PP include tutti i partecipanti che hanno aderito al protocollo dello studio e al piano di trattamento senza alcuna deviazione importante dal protocollo e comprende 62 pazienti (43 attivi e 19 placebo).

PARADIGM è uno studio clinico prospettico, multinazionale, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo di Fase 2b (NCT05357950) su PrimeC nella SLA. Lo studio ha incluso 68 partecipanti affetti da SLA in Canada, Italia e Israele. Il 96% dei partecipanti allo studio che hanno completato la parte in doppio cieco di 6 mesi ha scelto di ricevere il trattamento con PrimeC attraverso un'estensione open label di 12 mesi.

Inoltre, ad oggi, tutti i partecipanti che hanno completato i 18 mesi di durata del trattamento sperimentale, hanno richiesto di continuare PrimeC, che viene fornito loro in una sperimentazione avviata dallo sperimentatore, non limitata nel tempo. Un'analisi dei dati top-line ITT del segmento in doppio cieco di 6 mesi dello studio ha mostrato segni di efficacia clinicamente significativi, con una differenza del 29% nell'ALSFRS-R (p=0,12) e una differenza del 13% nella SVC (p=0,5), entrambi a favore di PrimeC rispetto al placebo. Questi dati includono tutte le 68 persone affette da SLA arruolate in Canada, Italia e Israele, con l'esclusione di un paziente che ha ricevuto una diagnosi errata.

La maggior parte dei pazienti arruolati sia nel braccio attivo che in quello placebo dello studio erano trattati contemporaneamente con Riluzolo, il farmaco standard di cura della SLA, il che indica che PrimeC ha rallentato la progressione della malattia ben oltre il livello offerto dal farmaco approvato dalla FDA per la SLA.