NeuroSense Therapeutics Ltd. ha annunciato una collaborazione nello sviluppo di farmaci per la malattia di Alzheimer (AD) con Genetika+. La collaborazione multifase, che inizierà nello studio clinico di Fase 2 di NeuroSense, attualmente in corso, sfrutta la tecnologia di Genetika+ che ricava i neuroni della corteccia frontale dal sangue dei singoli pazienti per quantificare la plasticità neuronale indotta dai farmaci in vitro. La tecnologia di Genetika+ funge da modello umano della malattia di AD e sarà utilizzata per correlare la risposta clinica con gli effetti cellulari, per ottenere approfondimenti meccanicistici sui farmaci e per identificare i sottogruppi di pazienti, supportando lo sviluppo di farmaci e potenzialmente la commercializzazione.

Questa collaborazione affronta le sfide chiave nello sviluppo di farmaci per l'AD, promuovendo la comprensione meccanica della malattia e dei farmaci, aumentando le probabilità di successo dello sviluppo di farmaci per l'AD e consentendo la realizzazione di approcci di medicina di precisione. Distinguendosi per il suo approccio innovativo, la terapia PrimeC di NeuroSense si distingue nel panorama dei trattamenti per l'AD. A differenza dei metodi convenzionali che mirano prevalentemente all'amiloide-beta (Aß), PrimeC adotta una strategia multitarget, affrontando contemporaneamente l'aggregazione di Aß, TDP-43 e altre patologie chiave correlate alla malattia.

Questo approccio unico non solo diversifica i bersagli terapeutici, ma offre anche il potenziale per risultati terapeutici più potenti. Con una modalità d'azione sinergica ben dimostrata, dati preclinici e clinici convincenti in patologie correlate e un solido profilo di sicurezza, PrimeC è pronto a fornire potenzialmente un'efficacia terapeutica nell'AD. Attualmente in fase di arruolamento presso lo Stroke and Cognition Institute, Rambam Health Care Campus, Haifa, Israele, RoAD, lo studio di Fase 2 di NeuroSense, randomizzato, prospettico, in doppio cieco e controllato con placebo, è progettato per valutare il potenziale terapeutico di PrimeC nel trattamento dell'AD.

Lo studio sarà composto da 20 pazienti con AD non familiare da lieve a moderato. I partecipanti riceveranno PrimeC o placebo (1:1) due volte al giorno per 12 mesi e saranno valutati ogni tre mesi. Gli endpoint comprendono misurazioni dell'esito clinico, biomarcatori correlati all'AD e marcatori di impegno target estratti dal plasma e dal liquido cerebrospinale (CSF).

Lo studio dovrebbe rivelare la sicurezza di PrimeC nell'AD, oltre a far luce sull'efficacia e sull'attività biologica di questa terapia combinata in questa indicazione.