NeuroSense Therapeutics Ltd. ha annunciato nuove analisi dello studio clinico di Fase 2b PARADIGM, che hanno dimostrato un rallentamento statisticamente significativo della progressione della malattia nei pazienti con SLA ad alto rischio trattati con PrimeC, pari al 43% (p=0,02) rispetto al placebo nell'analisi della popolazione pre-specificata per protocollo (PP) dopo 6 mesi di trattamento. Il rallentamento della progressione della malattia dimostrato da PrimeC rispetto al placebo si traduce in una differenza di 5,04 punti nell'ALSFRS-R a favore di PrimeC (Intervallo di confidenza: 0,862, 9,214; n=38). I pazienti ad alto rischio, definiti dal Fattore di Rischio della Rete Europea per la Cura della SLA (ENCALS) come quelli con un rischio più elevato di progressione rapida della malattia, comprendono circa il 50% della popolazione totale della SLA.

Oltre al sottogruppo di pazienti ad alto rischio, i pazienti trattati con PrimeC che hanno avuto sintomi fino a 12 mesi prima della visita al basale (pazienti di nuova diagnosi), hanno mostrato un rallentamento del 52% della progressione della malattia (p=0,008) rispetto al placebo nell'analisi della popolazione PP. Ciò si traduce in una differenza di 7,76 punti nell'ALSFRS-R a favore di PrimeC (Intervallo di confidenza: 2,27, 13,25; n=22). Queste analisi di sottogruppo forniscono dati che suggeriscono un effetto coerente e statisticamente significativo di PrimeC sulla gamma dei partecipanti allo studio PARADIGM.

Nella popolazione Intent-to-treat (ITT), i pazienti con SLA ad alto rischio trattati con PrimeC hanno registrato una riduzione del 31% (p=0,13) della progressione della malattia, che si traduce in una differenza di 3,2 punti nell'ALSFRS-R a favore di PrimeC (Intervallo di confidenza: -1,03, 7,43; n=41). Inoltre, nel gruppo di partecipanti che hanno avuto sintomi fino a 12 mesi prima della visita al basale (pazienti con nuova diagnosi), si è registrata una riduzione del 36% (p=0,14), che si traduce in una differenza di 4,56 punti nell'ALSFRS-R a favore di PrimeC (Intervallo di confidenza: -1,6, 10,72; n=25). Ulteriori risultati dell'analisi di sottogruppo dell'effetto di PrimeC rispetto al placebo sull'ALSFRS-R hanno mostrato: I partecipanti con una durata della malattia fino a 18 mesi (analisi PP), PrimeC ha dimostrato un cambiamento del 38% (p=0,054).

I partecipanti con una durata della malattia fino a 24 mesi (analisi PP), PrimeC ha dimostrato una riduzione del 37% dei punteggi dei sintomi (p=0,047). L'Azienda prevede di utilizzare queste analisi dei sottogruppi per contribuire alla progettazione del prossimo studio pivotale, che secondo l'Azienda aumenterà la probabilità di successo e il rapporto costo-efficacia.