NeuroSense Therapeutics Ltd. ha annunciato una collaborazione per valutare i cambiamenti biologici che si verificano nelle persone affette da malattie neurodegenerative, tra cui la SLA. Questo accordo offre a NeuroSense l'accesso all'esperienza e alle capacità senza pari di Lonza nel campo delle vescicole extracellulari, in modo rapido e su base 'on-demand', senza ulteriori impegni. NeuroSense sfrutterà la sua vasta esperienza nell'utilizzo di biomarcatori nelle malattie neurodegenerative.

Lonza fornirà lo sviluppo, l'ottimizzazione e la qualificazione di un metodo di misurazione dei biomarcatori dalle NDE, che sarà integrato nello sviluppo del prodotto candidato principale di NeuroSense per la SLA, PrimeC. NeuroSense ha recentemente riportato i risultati positivi della parte in doppio cieco di sei mesi del suo studio di Fase 2b PARADIGM, uno studio clinico multinazionale, randomizzato, in doppio cieco e controllato con placebo di PrimeC nelle persone affette da SLA. I pazienti trattati con PrimeC hanno registrato un rallentamento statisticamente significativo della progressione della malattia nella popolazione Per Protocol (PP) pre-specificata, rispetto al placebo.

Sono previsti ulteriori endpoint di biomarcatore e di efficacia H1 2024. Le NDE sono piccole vescicole extracellulari generate dai neuroni che incapsulano una varietà di molecole come proteine, acidi nucleici e metaboliti. L'identificazione e la misurazione delle NDE e del loro carico attraverso fluidi corporei facilmente accessibili, tra cui il plasma, può facilitare la scoperta di nuovi biomarcatori per la prognosi e la terapia, in quanto queste vescicole possono superare la barriera emato-encefalica e fornire in modo non invasivo una rappresentazione dell'attuale stato fisiologico dei neuroni nel cervello.

La sclerosi laterale amiotrofica (SLA) è una malattia neurodegenerativa incurabile che causa la paralisi completa e la morte entro 2-5 anni dalla diagnosi. Ogni anno, solo negli Stati Uniti, viene diagnosticata la SLA a più di 5.000 pazienti, con un onere annuale della malattia di 1 miliardo di dollari. Si prevede che il numero di pazienti affetti da SLA crescerà del 24% entro il 2040 negli Stati Uniti e nell'Unione Europea.

PrimeC, il candidato farmaco principale di NeuroSense, è una nuova formulazione orale a rilascio prolungato, composta da una combinazione unica a dose fissa di due farmaci approvati dalla FDA: ciprofloxacina e celecoxib. PrimeC è progettato per agire in modo sinergico su diversi pazienti affetti da SLA.