NeuroSense Therapeutics Ltd. ha annunciato di aver completato il dosaggio dell'ultimo paziente nel segmento in doppio cieco della sperimentazione di Fase 2b sulla sclerosi laterale amiotrofica (SLA) di PrimeC (PARADIGM). PrimeC è progettato per colpire in modo sinergico diversi meccanismi chiave della SLA che contribuiscono alla degenerazione dei motoneuroni, l'infiammazione, l'accumulo di ferro e l'alterata regolazione dell'RNA, per inibire la progressione della SLA. PrimeC ha ottenuto la designazione di farmaco orfano dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense e dall'Agenzia Europea dei Medicinali (EMA).

Sessantanove persone affette da SLA in Canada, Italia e Israele sono state arruolate nel segmento in doppio cieco di PARADIGM (NCT05357950), uno studio clinico multinazionale di Fase 2b, randomizzato, in doppio cieco e controllato con placebo, in cui i partecipanti allo studio sono stati dosati per 6 mesi dopo essere stati randomizzati 2:1 a ricevere PrimeC o placebo, rispettivamente. Dopo il completamento del segmento in doppio cieco, i partecipanti hanno avuto la possibilità di iscriversi a un'estensione open label (OLE) di 12 mesi, durante la quale tutti hanno ricevuto il trattamento con PrimeC. Il 96% dei partecipanti ha scelto di continuare nell'OLE.

L'Azienda prevede di rilasciare i risultati di efficacia clinica (endpoint secondari) del segmento in doppio cieco dello studio nel dicembre 2023. Questi endpoint secondari includono misure di esito clinico: Sclerosi Laterale Amiotrofica Functional Rating Scale-Revised (ALSFRS-R), Capacità Vitale Lenta (SVC), qualità della vita e sopravvivenza globale. L'ALSFRS-R è riconosciuta e ampiamente utilizzata come endpoint negli studi clinici sulla SLA valutati dalla FDA.

Questa scala aiuta a fornire una misurazione dell'impatto della malattia su varie attività funzionali e sulla qualità di vita complessiva dei pazienti con SLA. L'Azienda prevede inoltre di riferire i risultati di sicurezza e tollerabilità (endpoint primari) del segmento in doppio cieco della sperimentazione nel dicembre 2023. L'Azienda prevede di riferire su un altro endpoint primario, la valutazione dei biomarcatori della SLA, TDP-43 e Prostagladin2, per valutare l'attività biologica di PrimeC, nel primo semestre del 2024, dopo il completamento dell'analisi in corso dei pazienti?

plasma. In precedenza, si era osservato che PrimeC aveva un impatto statisticamente significativo su TDP-43 e Prostagladin2, nel precedente studio di Fase 2a di NeuroSense.