Orchard Therapeutics annuncia la presentazione di ulteriori dati positivi dallo studio di prova di concetto di Otl-203 nella Mps-Ih a Esgct 2023
È importante notare che dopo il trattamento con OTL-203, nessun paziente ha riportato fotofobia (sensibilità alla luce) o altri sintomi oftalmologici tipicamente associati alla MPS-IH. All'ultimo follow-up, il 50,0% dei pazienti (n=4/8) ha mostrato una funzione uditiva normale e nessuno ha sviluppato una perdita uditiva grave. Inoltre, nessun paziente trattato ha richiesto un apparecchio acustico o un intervento per la perdita dell'udito dopo la somministrazione di OTL-203 all'ultimo follow-up.
Il follow-up per valutare e caratterizzare completamente l'impatto potenziale della terapia genica HSC sulle manifestazioni oculari e uditive della MPS-IH è in corso. Riassunto dei risultati di sicurezza precedentemente riportati Il trattamento con OTL-203 è stato generalmente ben tollerato con un profilo di sicurezza coerente con il regime di condizionamento selezionato. Gli anticorpi anti-alfa-L-iduronidasi (IDUA) presenti prima della terapia genica come conseguenza della ERT non sono stati osservati in nessun paziente nei due mesi successivi al trattamento. Inoltre, la ERT è stata interrotta almeno tre settimane prima che un paziente ricevesse il trattamento di terapia genica e nessun paziente ha ricominciato la ERT dopo il trattamento. Il profilo di integrazione del vettore lentivirale era coerente con altri studi di terapia genica HSC a base lentivirale e tutti i partecipanti avevano un repertorio stabile e altamente policlonale. Dopo i risultati promettenti osservati nello studio proof-of-concept, Orchard Therapeutics sta avviando uno studio clinico multicentrico, randomizzato, attivo e controllato, per valutare l'efficacia e la sicurezza di OTL-203 nei pazienti con MPS-IH rispetto allo standard di cura con HSCT allogenico. Un totale di 40 pazienti con diagnosi confermata di MPS-IH che soddisfano i criteri di inclusione dello studio saranno randomizzati 1:1 per ricevere OTL-203 o HSCT allogenico. Lo studio è potenziato per dimostrare la superiorità di OTL-203 rispetto all'HSCT. L'endpoint primario, che sarà misurato a due anni dal trattamento, comprende un insieme di esiti clinicamente significativi, tra cui il decesso, la necessità di un trattamento di salvataggio, il fallimento del trattamento, le complicanze immunologiche e il grave deterioramento cognitivo e della crescita. Gli endpoint secondari includono i marcatori biochimici, ulteriori valutazioni cliniche, nonché la sicurezza e la tollerabilità. L'azienda prevede di attivare fino a sei siti negli Stati Uniti e in Europa, il primo dei quali dovrebbe aprire l'arruolamento alla fine di quest'anno.
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