Orchard Therapeutics ha annunciato che l'Agenzia svizzera per i prodotti terapeutici (Swissmedic) ha approvato Libmeldy (atidarsagene autotemcel), una terapia genica con cellule staminali ematopoietiche (CSE), per il trattamento della leucodistrofia metacromatica ad esordio precoce (MLD). Libmeldy mira a correggere la causa genetica di fondo della MLD, inserendo una copia funzionante del gene ARSA nel genoma delle CSE del paziente.

Le cellule geneticamente modificate vengono infuse nuovamente nel paziente, dove possono migrare naturalmente attraverso la barriera emato-encefalica nel sistema nervoso centrale, innestarsi ed esprimere l'enzima funzionale. Questo approccio ha il potenziale di ripristinare in modo persistente la funzione enzimatica con un unico trattamento. Negli studi clinici, il trattamento con Libmeldy ha permesso di preservare lo sviluppo cognitivo e di mantenere la funzione motoria oltre l'età in cui i pazienti non trattati mostravano gravi problemi cognitivi e motori.

Con un follow-up cumulativo di oltre 250 anni-paziente, Libmeldy è stato generalmente ben tollerato, senza eventi avversi gravi correlati al trattamento o decessi. La maggior parte degli eventi avversi erano associati al condizionamento con busulfano o alla malattia di base. Libmeldy è stato precedentemente approvato dalla Commissione Europea (CE) e dall'Agenzia Regolatoria per i Medicinali e i Prodotti Sanitari del Regno Unito (MHRA).

Libmeldy è conosciuto con il nome di OTL-200 negli Stati Uniti, dove è attualmente in fase di Priority Review da parte della Food and Drug Administration (FDA) con una data obiettivo del Prescription Drug User Fee Act (PDUFA) del 18 marzo 2024.