PharmaTher Holdings Ltd. ha annunciato un aggiornamento sull'incontro di tipo C con la Food and Drug Administration (FDA) statunitense per far avanzare KETARXo? (ketamina) verso lo sviluppo clinico di Fase 3 come trattamento della discinesia indotta da levodopa nella malattia di Parkinson (LID-PD). La FDA ha sostenuto l'approccio generale dell'Azienda per il programma LID-PD e ha offerto il seguente feedback: Ag ha convenuto che, con i dati appropriati, una presentazione di un nuovo farmaco sarebbe stata presa in considerazione nell'ambito del percorso normativo 505(b)(2); ha confermato che un singolo studio di conferma può essere la base per l'approvazione dell'immissione in commercio in circostanze specifiche, tra cui la durata del trattamento e i risultati finali dello studio; ha fornito indicazioni sulla durata del trattamento, l'uso di scale di valutazione e la selezione di endpoint per garantire che l'approccio al trattamento sia in linea con le aspettative per una condizione cronica; ha fornito informazioni per migliorare il monitoraggio della sicurezza, al fine di garantire che i potenziali problemi di performance fisica e cognitiva possano essere ridotti al minimo, che gli eventi avversi non passino inosservati e le strategie per ridurre al minimo il rischio per il paziente; ha identificato la necessità di alcuni studi non clinici a breve termine per sostenere l'aumento della durata del trattamento; e ha consigliato all'Azienda di presentare una richiesta formale per essere presa in considerazione per la designazione Fast Track.

L'Azienda prevede di adattare il programma di sviluppo clinico proposto per allinearsi alle raccomandazioni dell'FDA e alle risorse dell'Azienda per le valutazioni degli studi che porteranno a uno studio clinico di Fase 3 e a una potenziale approvazione dell'FDA attraverso il percorso normativo 505(b)(2"). L'Azienda fornirà aggiornamenti sulle sue iniziative di sviluppo clinico man mano che si presenteranno. I risultati di sicurezza ed efficacia della presentazione, precedentemente annunciata, dello studio clinico di Fase I/II che valuta la ketamina come potenziale nuovo trattamento per la LID-PD, saranno utilizzati per sostenere lo studio di KETARXo?

in uno studio clinico di Fase 3 proposto. Risultati sintetici dello studio clinico di Fase I/II: Riassunto dei risultati dello studio clinico di Fase I/II: Sono stati arruolati soggetti con malattia di Parkinson da moderata ad avanzata, con una velocità di infusione target di 0,30 mg/kg/ora. I dati evidenziano che la ketamina era sicura, ben tollerata e hanno dimostrato che il 100% dei soggetti trattati con ketamina ha avuto una riduzione delle discinesie misurate dalla UDysRS.

L'UDysRS ha mostrato una riduzione del 51% dal basale durante l'Infusione 2 (p=0,003), del 49% a 3 settimane (p=0,006) e del 41% a 3 mesi (p=0,011) dopo la ketamina. La velocità di infusione massima tollerata variava da 0,20-0,30 mg/kg/ora, che dipendeva dal disagio dovuto alla dissociazione o all'ipertensione. Non si sono verificati eventi avversi dopo l'infusione.

PharmaTher mantiene i diritti sul brevetto USA n. 11.426.366 (scadenza maggio 2036), intitolato oComposizioni e metodi per il trattamento dei disturbi motori,o che include rivendicazioni destinate a coprire la ketamina nel potenziale trattamento della malattia di Parkinson e dei disturbi motori che causano movimenti o azioni involontarie o incontrollabili del corpo.