Pharming Group N.V. ha annunciato che la Food and Drug Administration (FDA) statunitense ha approvato Joenja®? (leniolisib) per il trattamento della sindrome della fosfoinositide 3-chinasi delta attivata (PI3Kd) (APDS) in pazienti adulti e pediatrici di età pari o superiore a 12 anni. La FDA ha valutato la New Drug Application (NDA) per Joenja®?

in revisione prioritaria e ha approvato il farmaco sulla base dei risultati di uno studio clinico di Fase II/III multinazionale, in triplo cieco, controllato con placebo e randomizzato, che ha valutato l'efficacia e la sicurezza in 31 pazienti con diagnosi di APDS di età pari o superiore a 12 anni. Nell'ambito della domanda sono stati presentati anche i dati di uno studio clinico di estensione a lungo termine, in aperto, in cui 38 pazienti hanno ricevuto Joenja®? per una media di due anni.

Le reazioni avverse più comuni nello studio clinico (incidenza >10%) sono state mal di testa, sinusite e dermatite atopica. Con l'approvazione di Joenja®?, come trattamento per una malattia pediatrica rara, la FDA ha concesso a Pharming un voucher di revisione prioritaria ("PRV"). Esempi di dichiarazioni previsionali possono includere dichiarazioni relative alla tempistica e all'avanzamento degli studi preclinici e delle sperimentazioni cliniche di Pharming sui suoi candidati prodotti, alle prospettive cliniche e commerciali di Pharming e alle aspettative di Pharming in merito ai requisiti di capitale circolante e alle risorse di cassa previste, che sono soggette a una serie di rischi, incertezze e ipotesi, tra cui, ma non solo, la portata, l'avanzamento e l'espansione delle sperimentazioni cliniche di Pharming e l'espansione delle sperimentazioni cliniche di Pharming.