Puma Biotechnology, Inc. ha ricevuto la notifica da parte della Food and Drug Administration (FDA) degli Stati Uniti che la presentazione del suo Investigational New Drug (IND) è stata esaminata e Puma può procedere con lo sviluppo clinico della monoterapia con alisertib per il trattamento dei pazienti con carcinoma polmonare a piccole cellule (SCLC) in stadio esteso. Lo studio di Fase II di Puma (Studio PUMA-ALI-4201) arruolerà fino a 60 pazienti con carcinoma polmonare a piccole cellule in stadio esteso, progrediti dopo la chemioterapia di prima linea a base di platino e l'immunoterapia. I pazienti devono fornire biopsie basate sui tessuti, in modo da poter analizzare i biomarcatori.

Alisertib sarà dosato a 50 mg BID nei giorni 1-7 di ogni ciclo di 21 giorni. L'Azienda prevede di iniziare lo studio di Fase II nella seconda metà del 2023. L'endpoint primario dello studio sarà il tasso di risposta obiettiva, con endpoint secondari di durata della risposta, tasso di controllo della malattia, sopravvivenza libera da progressione e sopravvivenza globale.

L'Azienda analizzerà anche ciascuno di questi endpoint all'interno di selezionati sottogruppi di biomarcatori prestabiliti, oltre a valutare se vi sia una maggiore efficacia in qualsiasi sottogruppo di biomarcatori. Puma eseguirà l'analisi dei biomarcatori dello studio ALI-4201 in parallelo all'esecuzione della sperimentazione clinica. Puma prevede di eseguire un'analisi intermedia iniziale per la valutazione dei biomarcatori e una valutazione dell'efficacia.

In base ai risultati dello studio, la Società prevede di incontrare la FDA per esplorare il potenziale di un percorso di approvazione accelerato per alisertib nel carcinoma polmonare a piccole cellule.