Rallybio Corporation ha annunciato la presentazione dei risultati di una revisione sistematica della letteratura e di una meta-analisi sulla trombocitopenia alloimmune fetale e neonatale (FNAIT), in occasione dell'Academy of Managed Care Pharmacy (AMCP) 2024 Annual Meeting, che si sta svolgendo a New Orleans, LA. I risultati di questa ricerca hanno riscontrato che, in un'analisi in pool di 198.062 donne in gravidanza, il 2,2% era HPA-1a negativo e il 32,3% di queste donne era anche HPA-1a negativo, il 32,3% di queste donne era anche HPA-1 a negativo e quindi con un rischio 25 volte superiore di alloimmunizzazione. Questi tassi sono coerenti con l'attuale stima di Rallybio delle gravidanze annuali a rischio e si traducono in decine di migliaia di feti e neonati a rischio ogni anno per le conseguenze potenzialmente devastanti della FNAIT.

Rallybio sta sviluppando RLYB212, un nuovo anticorpo monoclonale umano anti-HPA-1a progettato per prevenire l'alloimmunizzazione nelle donne in gravidanza, eliminando così il rischio di FNAIT e le sue conseguenze potenzialmente devastanti nei loro feti e neonati. Rallybio è sulla buona strada per avviare uno studio di conferma della dose di Fase 2 per RLYB212 nelle donne in gravidanza nella seconda metà del 2024. L'azienda sta anche conducendo uno studio di storia naturale FNAIT in corso, che fornirà un set di dati contemporanei per la frequenza di alloimmunizzazione HPA-1a in una popolazione razziale ed etnicamente diversa, destinata a sostenere un futuro studio di registrazione di Fase 3 per RLYB212.

RLYB212 è l'unica terapia sperimentale attualmente in fase di sviluppo clinico per rispondere alle esigenze delle donne in gravidanza a più alto rischio di FNAIT che non si sono alloimmunizzate. La trombocitopenia alloimmune fetale e neonatale (FNAIT) è una malattia rara potenzialmente pericolosa per la vita, che può causare emorragie incontrollate nei feti e nei neonati. La FNAIT può insorgere durante la gravidanza a causa di un'incompatibilità immunitaria tra la futura mamma e il suo feto in uno specifico antigene piastrinico chiamato antigene piastrinico umano 1, o HPA-1. Esistono due forme predominanti di HPA-1, note come HPA-1a e HPA-1b, che sono espresse sulla superficie delle piastrine.

Gli individui che sono omozigoti per HPA-1b, ossia che hanno due copie dell'allele HPA-1b e nessuna copia dell'allele HPA-1a, sono noti anche come HPA-1a negativi. In seguito all'esposizione all'antigene HPA-1a, questi individui possono sviluppare anticorpi contro quell'antigene, in un processo noto come alloimmunizzazione. Nelle future mamme HPA-1a-negative che portano in grembo un feto HPA-1a-positivo, l'alloimmunizzazione può verificarsi quando il sangue fetale si mescola con quello materno.

Quando si verifica l'alloimmunizzazione in una futura madre, gli anticorpi anti-HPA-1a che si sviluppano nella madre possono attraversare la placenta e distruggere le piastrine nel feto. La distruzione delle piastrine nel feto può provocare una conta piastrinica gravemente bassa, o trombocitopenia, e potenzialmente portare a conseguenze devastanti, tra cui l'aborto spontaneo, il parto morto, la morte del neonato o una grave disabilità neurologica a vita nei bambini che sopravvivono. Attualmente non esiste una terapia approvata per la prevenzione o il trattamento prenatale della FNAIT.