Sequana Medical NV ha annunciato di aver presentato alla Food and Drug Administration (FDA) degli Stati Uniti una richiesta di Investigational New Drug (IND) il 31 marzo 2023 per il suo prodotto DSR di seconda generazione (DSR 2.0) per il trattamento dell'insufficienza cardiaca congestizia. L'approvazione dell'IND aprirà la strada all'avvio dello studio randomizzato e controllato di Fase 1/2a MOJAVE negli Stati Uniti, previsto per il secondo trimestre del 2023. La domanda IND include i dati degli studi GLP su animali1 e di Fase 1 CHIHUAHUA2 precedentemente riportati, che supportano il profilo di sicurezza e tollerabilità del prodotto DSR 2.0 di Sequana Medical, nonché i solidi dati di sicurezza ed efficacia riportati dagli studi proof-of-concept RED DESERT e SAHARA con il prodotto DSR di prima generazione (DSR 1.0).

Inoltre, la domanda contiene anche informazioni sulla produzione di DSR 2.0 e una descrizione del disegno dello studio MOJAVE. Il disegno definitivo dello studio randomizzato e controllato di Fase 1/2a MOJAVE negli Stati Uniti sarà comunicato dopo l'approvazione della FDA e dei comitati etici. In seguito a diverse discussioni iniziali con la FDA, l'intenzione è di arruolare 30 pazienti con insufficienza cardiaca cronica resistente ai diuretici e con congestione persistente.

Di questi, 20 pazienti randomizzati riceveranno DSR 2.0 somministrato tramite un catetere peritoneale in aggiunta alle cure abituali per l'insufficienza cardiaca congestizia per un massimo di quattro settimane e dieci pazienti randomizzati riceveranno un trattamento con diuretico dell'ansa per via endovenosa come parte delle cure abituali massimizzate per la sola insufficienza cardiaca congestizia. Dopo quattro settimane di trattamento, ci sarà un periodo di follow-up di sicurezza di tre mesi. Prima dell'arruolamento di questi 30 pazienti, l'intenzione è di arruolare tre pazienti in una coorte di sicurezza non randomizzata e di ricevere DSR 2.0 somministrato tramite un catetere peritoneale in aggiunta all'assistenza abituale per l'insufficienza cardiaca congestizia per un massimo di quattro settimane.

Si prevede che l'avanzamento dell'arruolamento dei 30 pazienti randomizzati dipenderà dall'approvazione del DSMB3 dopo la revisione dei tre pazienti iniziali.