Il consiglio di amministrazione di Shanghai Henlius Biotech, Inc. ha annunciato che, recentemente, il primo paziente è stato dosato nello studio clinico di fase 2 di HLX208 (BRAF V600E INHIBITOR) (HLX208) della società, per il trattamento dell'istiocitosi a cellule di Langerhans (LCH) e della malattia di Erdheim-Chester (ECD) con mutazione BRAF V600E in Cina continentale (escluse le regioni di Hong Kong, Macao e Taiwan). Questo studio di fase 2 a braccio singolo, in aperto, multicentrico, mira a valutare l'efficacia, la sicurezza e i profili farmacocinetici di HLX208 in pazienti adulti con istiocitosi a cellule di Langerhans (LCH) e malattia di Erdheim-Chester (ECD) mutate in BRAF V600E. L'obiettivo primario di questo studio è quello di valutare l'efficacia di HLX208 in pazienti con BRAF V600E-mutati con le due malattie rare di cui sopra. L'endpoint primario di questo studio è il tasso di risposta obiettiva (ORR) valutato dal comitato di revisione indipendente (IRC) per PERCIST v1.0. Gli endpoint secondari di questo studio includono ORR valutato dagli investigatori per PERCIST v1.0, ORR valutato da IRC e investigatori per RECIST v1.1, tasso di controllo della malattia (DCR), tasso di sopravvivenza libera da progresso a 1 anno (PFSR a 1 anno), tasso di sopravvivenza globale a 1 anno (OSR a 1 anno), sicurezza e caratteristiche farmacocinetiche, ecc. Alla data di questo annuncio, i farmaci mirati alla mutazione BRAF che sono stati commercializzati in Cina includono Zobovolt® di Roche Pharma (Svizzera) Ltd. e Tefila® di Novartis AG. Non ci sono farmaci BRAF mutanti che sono stati approvati in Cina per il trattamento dell'istiocitosi a cellule di Langherans (LCH) e della malattia di Erdheim-Chester (ECD). Secondo le informazioni fornite da IQVIA CHAP (essendo il principale fornitore mondiale di informazioni professionali e servizi di consulenza strategica nel settore sanitario; i dati IQVIA CHPA rappresentano il mercato delle vendite di farmaci degli ospedali con più di 100 letti in Cina. Le vendite effettive dei diversi farmaci possono differire dai dati IQVIA CHPA in misura variabile a causa dei loro diversi canali di distribuzione delle vendite), le vendite di farmaci BRAF mutanti in Cina nel 2020 e nella prima metà del 2021 sono state rispettivamente di circa 85,03 milioni di RMB e 46,66 milioni di RMB.