Sutro Biopharma, Inc. ha annunciato che i suoi collaboratori di ricerca hanno presentato i dati sull'attività antileucemica derivanti dall'uso compassionevole di luveltamab tazevibulina (luvelta), un nuovo ADC mirato al recettore del folato-a (FR-a), nei pazienti pediatrici con leucemia mieloide acuta (AML) recidivata/refrattaria CBFA2T3-GLIS2 (CBF/GLIS), comunemente nota come AML a fenotipo RAM. I dati hanno dimostrato che il trattamento con luvelta ha prodotto risposte cliniche significative, compresa la remissione completa (CR); e prolunga la sopravvivenza globale (OS), consentendo ad alcuni pazienti di ricevere terapie potenzialmente curative, come il trapianto di cellule staminali ematopoietiche. Questi pazienti sono stati trattati secondo il meccanismo IND per singolo paziente.

Questi dati sono stati presentati in un poster alla 65esima Riunione ed Esposizione Annuale della Società Americana di Ematologia (ASH 2023) a San Diego, CA. Il sottotipo CBF/GLIS di AML è una forma rara e altamente letale di leucemia che si riscontra esclusivamente nei neonati e nei bambini piccoli, con un'età media di insorgenza di 18 mesi. Non esistono terapie approvate specificamente per questa forma di leucemia ed è resistente alla chemioterapia convenzionale, con un tasso di fallimento dell'induzione superiore all'80%.

A causa della mancanza di un trattamento efficace, i bambini a cui è stata diagnosticata la malattia hanno un triste tasso di sopravvivenza a due anni del 15%. Studi recenti hanno dimostrato che FOLR1, che codifica per FolRa, è silente nell'emopoiesi normale, ma è indotto in modo unico dalla fusione CBF/GLIS. Nell'ambito dell'uso compassionevole, 25 pazienti pediatrici con AML recidivata/refrattaria di sottotipo CBF/GLIS sono stati trattati con luvelta a dosi fino a 4,3 o 5,2mg/kg ogni due-quattro settimane per una durata mediana di 15,9 settimane (3-73,1), con la maggioranza dei pazienti che ha ricevuto almeno cinque dosi (68%).

Dei 25 pazienti trattati, 19 avevano =5% di blasti (malattia morfologica, o MD) e 8 avevano < 5% di blasti (malattia sub-morfologica, o SMD)5. I risultati collettivi mostrano che il trattamento con luvelta ha prodotto risposte clinicamente significative e durature in un'ampia gamma di pazienti in vari contesti, compresi i pazienti con o senza precedente trapianto di cellule staminali e in monoterapia o in combinazione con la terapia citotossica. Questi dati sono stati generati dai medici curanti e raccolti e abilitati alla presentazione da parte di Sutro.