UCB ha annunciato che presenterà i risultati di tutto il suo portafoglio nella miastenia grave generalizzata (gMG) al meeting annuale dell'American Association of Neuromuscular & Electrodiagnostic Medicine (AANEM) e alla Sessione Scientifica della Myasthenia Gravis Association of America, che si terranno dal 1 al 4 novembre 2023. Saranno presentati ulteriori risultati degli studi MycarinG e RAISE,1,2 e dei loro studi di estensione in aperto, che analizzano rozanolixizumab-noli di UCB, un anticorpo monoclonale iniettato per via sottocutanea (SC) che ha come bersaglio il recettore Fc neonatale (FcRn)3,4 e zilucoplan, un inibitore peptidico del componente 5 del complemento (inibitore C5) iniettato per via sottocutanea e autosomministrato, in adulti affetti da MGM5. Questi due studi di Fase 3 hanno supportato i depositi normativi negli Stati Uniti, nell'Unione Europea e in Giappone sia di rozanolixizumab-noli che di zilucoplan. ZILBRYSQ è stato recentemente approvato dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense per il trattamento della miastenia grave generalizzata (MGG) in pazienti adulti positivi agli anticorpi anti-acetilcolina (AChR),6 dopo l'approvazione da parte della FDA di RYSTIGGO per il trattamento della MGG in pazienti adulti positivi agli anticorpi anti-AChR o agli anticorpi anti-tirosina chinasi muscolo-specifici (MuSK) all'inizio di quest'anno.7 ZILBRYSQ e RYSTIGGO sono stati recentemente approvati anche in Giappone dal Ministero giapponese della Salute, del Lavoro e del Welfare (MHLW)8 . Entrambi i farmaci sono anche in fase di revisione da parte dell'Agenzia Europea dei Medicinali (EMA) per il trattamento degli adulti con MGM, con zilucoplan che ha recentemente ricevuto un parere positivo dal CHMP.

Le risposte a queste richieste sono attese entro la fine dell'anno. Questi dati informano ulteriormente l'approccio innovativo di UCB nell'evolvere la scienza in soluzioni significative che aiutino a migliorare i risultati e a rispondere alle esigenze insoddisfatte delle persone che vivono con la Gmg. Come parte del lavoro in corso per rivelare una migliore comprensione dell'onere del paziente e della società della MG, UCB presenterà anche dei poster su dati reali che forniscono approfondimenti sull'impatto dei determinanti sociali della salute sul trattamento delle persone con MG e sull'aumento del rischio di esacerbazione della MG e di utilizzo delle risorse sanitarie (HCRU) associato a punteggi più elevati di MG-ADL.

A ulteriore dimostrazione del suo impegno nel trovare soluzioni per le esigenze non soddisfatte della comunità della MG, UCB presenterà anche i disegni degli studi di Fase 2/3 per valutare zilucoplan e rozanolixizumab-noli nei pazienti pediatrici con MG. In totale, saranno presentati quattordici abstract, di cui tre come presentazioni orali. Oltre a contribuire al programma scientifico dell'AANEM e dell'MGFA, UCB ospiterà una sessione di aggiornamento terapeutico sponsorizzata dal titolo "Nuovi orizzonti: Navigare in un nuovo panorama terapeutico per la MGM" in loco durante il congresso.