Ultragenyx Pharmaceutical Inc. ha annunciato che il National Institute for Health and Care Excellence (NICE) ha pubblicato una bozza di guida finale che raccomanda Evkeeza®? (evinacumab) all'NHS England. Evkeeza è raccomandato nell'ambito della sua autorizzazione all'immissione in commercio come coadiuvante della dieta e di altre terapie per la riduzione delle lipoproteine a bassa densità del colesterolo (LDL-C) per il trattamento di pazienti adulti e adolescenti di età pari o superiore a 12 anni con ipercolesterolemia familiare omozigote (HoFH).

Evkeeza è il primo trattamento inibitore dell'angiopoietina-like 3 (ANGPTL3) indicato per questa condizione rara e debilitante. Il NICE ha ritenuto che, nonostante le incertezze nelle prove di costo-efficacia che confrontano evinacumab con lomitapide negli adulti con HoFH, nel complesso ci sono risparmi sui costi con evinacumab rispetto a lomitapide. Il comitato NICE ha riconosciuto che le prove degli studi clinici dimostrano che Evkeeza, in combinazione con altre terapie per la riduzione dei lipidi (LLT), può abbassare i livelli di LDL-C quando le statine e altre LLT non li hanno ridotti a sufficienza.

Il NICE ha anche riconosciuto che i pazienti adolescenti con HoFH che assumono LLT con o senza aferesi delle lipoproteine hanno un elevato bisogno insoddisfatto, perché gli LLT hanno un'efficacia limitata in questa popolazione di pazienti, l'aferesi delle lipoproteine può essere traumatica e richiede tempo, e c'è un potenziale di disuguaglianza nell'accesso se viene resa disponibile agli adulti e non agli adolescenti. Il NICE ha ritenuto che Evkeeza risponda a un'esigenza non soddisfatta di nuovi trattamenti per abbassare l'LDL-C e che Evkeeza possa migliorare l'aderenza al trattamento perché viene somministrato una volta al mese (ogni 4 settimane) come infusione. Evkeeza è ora rimborsato e disponibile in commercio per la prescrizione a pazienti appropriati con HoFH negli Stati Uniti, in Inghilterra e Galles, Canada, Italia e Germania.