Ultragenyx Pharmaceutical Inc. ha annunciato che l'Agenzia Europea dei Medicinali (EMA) ha concesso la designazione di Medicinale Prioritario (PRIME) a GTX-102 per il trattamento della sindrome di Angelman (AS). GTX-102 è un oligonucleotide antisenso in fase di sperimentazione, somministrato per via intratecale e progettato per colpire e inibire l'espressione del trascritto antisenso UBE3A (UBE3A-AS). L'EMA ha concesso questa designazione in risposta ai primi dati clinici convincenti delle coorti di estensione dello studio di Fase 1/2 di GTX-102, che dimostrano miglioramenti clinicamente significativi in diversi domini del neurosviluppo, tra cui la cognizione, la comunicazione recettiva e le capacità motorie grossolane nei soggetti con sindrome di Angelman.

La designazione PRIME viene concessa dall'EMA per fornire un sostegno precoce e proattivo agli sviluppatori di farmaci promettenti che possono offrire un vantaggio terapeutico importante rispetto ai trattamenti esistenti o un beneficio ai pazienti che non hanno opzioni di trattamento. Questi farmaci sono considerati prioritari dall'EMA, il cui obiettivo è ottimizzare i piani di sviluppo e accelerare le valutazioni, in modo che questi farmaci, che rispondono a esigenze mediche significative non soddisfatte, possano raggiungere i pazienti più rapidamente.