Ultragenyx Pharmaceutical Inc. ha annunciato che la Commissione Europea (CE) ha esteso l'approvazione di Evkeeza® (evinacumab) come aggiunta alla dieta e ad altre terapie per la riduzione dei lipidi, per il trattamento di bambini di età compresa tra i 5 e gli 11 anni con ipercolesterolemia familiare omozigote (HoFH). Evkeeza è il primo trattamento inibitore dell'angiopoietina-like 3 (ANGPTL3) indicato per i bambini di 5 anni per controllare i livelli pericolosamente elevati di colesterolo lipoproteico a bassa densità (LDL-C) causati dalla HoFH. Evkeeza ha inizialmente ricevuto la decisione della Commissione Europea come coadiuvante della dieta e di altre terapie per la riduzione dei lipidi negli adolescenti e negli adulti di età pari o superiore a 12 anni con HoFH nel giugno 2021.

Questa decisione della Commissione Europea segue la raccomandazione positiva del Comitato per i Medicinali per Uso Umano ricevuta nel novembre 2023 e si basa sui risultati di uno studio di Fase 3 in aperto su pazienti di età compresa tra i 5 e gli 11 anni con HoFH.1 Nonostante il trattamento con altre terapie per la riduzione dei lipidi, i bambini sono entrati nello studio di Fase 3 con un livello medio di LDL-C di 264 mg/dL, più del doppio dell'obiettivo (< 110 mg/dL) per i pazienti pediatrici con HoFH. Con l'aggiunta di Evkeeza, i bambini (n=14) sono stati in grado di ridurre il loro LDL-C in media del 48% alla settimana 24. Sono state osservate riduzioni significative anche in altri endpoint secondari chiave, tra cui i livelli di apolipoproteina B (ApoB), colesterolo lipoproteico non ad alta densità (non-HDL-C) e colesterolo totale.

Il profilo di sicurezza di Evkeeza corrispondeva al profilo di sicurezza osservato negli adulti e nei pazienti pediatrici di età pari o superiore a 12 anni, con la reazione avversa aggiuntiva della stanchezza (segnalata in 3 pazienti). Evkeeza viene somministrato tramite infusione endovenosa di 60 minuti una volta al mese (ogni 4 settimane). Il trattamento è ora rimborsato e disponibile in commercio per la prescrizione a pazienti idonei con HoFH negli Stati Uniti, in Canada, in Italia e in Germania.

È inoltre disponibile attraverso schemi di accesso anticipato in Austria e Francia.