uniQure N.V. ha annunciato che il suo partner CSL ha annunciato la pubblicazione sul New England Journal of Medicine (NEJM) (Vol. 388 No. 8) dei risultati dello studio clinico pivotale HOPE-B che valuta l'efficacia, la durata e la sicurezza di HEMGENIX (etranacogene dezaparvovec-drlb).

HEMGENIX è la prima e unica terapia genica approvata per il trattamento di adulti con emofilia B che attualmente utilizzano la terapia di profilassi con fattore IX, o che hanno emorragie attuali o storiche che mettono a rischio la vita, o che hanno ripetuti e gravi episodi di emorragia spontanea. Lo sviluppo clinico pluriennale di HEMGENIX è stato guidato da uniQure e la sponsorizzazione degli studi clinici è passata a CSL dopo la concessione dei diritti globali per la commercializzazione del trattamento. HEMGENIX è stato approvato nel novembre 2022 dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense e nel febbraio 2023 dalla Commissione Europea (CE) per l'Unione Europea.

I risultati dello studio HOPE-B, il più grande studio di terapia genica nell'emofilia B fino ad oggi, sono stati considerati dagli autori per dimostrare che HEMGENIX è superiore alla profilassi con fattore IX di routine per quanto riguarda il tasso di sanguinamento annualizzato (ABR), l'attività del fattore IX, il consumo di terapia con fattore IX, il tasso di infusione di fattore IX e l'ABR di sanguinamento spontaneo e articolare. L'aumento dell'attività del fattore IX è stato evidente dalla terza settimana e si è mantenuto per 18 mesi. Non sono stati segnalati eventi avversi gravi correlati al trattamento con HEMGENIX.

In particolare, i risultati pubblicati in NEJM mostrano che l'ABR degli episodi di sanguinamento spontaneo e di tutti gli episodi di sanguinamento articolare è diminuito rispettivamente del 71% (95% CI: 0,12, 0,71) e del 78% (95% CI: 0,10, 0,46), dal periodo iniziale al post-trattamento. Inoltre, il 96,3% dei pazienti ha interrotto la profilassi con fattore IX dal giorno 21 al mese 18 dopo il trattamento. Anche le infusioni annualizzate di fattore IX sono diminuite significativamente da 72,5 infusioni per partecipante durante il periodo di lead-in (95% CI: 63,6, 82,7) a 2,5 infusioni (95% CI: 0,92, 6,96) dopo il trattamento.

Le reazioni avverse più comuni (incidenza =5%) sono state ALT elevate, cefalea, innalzamento della creatinchinasi nel sangue, sintomi influenzali, reazioni correlate all'infusione, affaticamento, malessere e AST elevate.