Unity Biotechnology, Inc. ha annunciato i risultati della Parte A dello studio di Fase 2 ENVISION di UBX1325 nei pazienti con degenerazione maculare senile umida (AMD) che non ottenevano un beneficio ottimale con la terapia anti-VEGF in corso. Il trattamento con UBX1325 ha generalmente mantenuto l'acuità visiva per 6 mesi (variazione di -0,8 lettere ETDRS rispetto al basale), con la maggior parte dei pazienti che non ha richiesto alcun intervento anti-VEGF. I pazienti nel braccio con aflibercept ogni 8 settimane hanno avuto un guadagno precoce e inaspettato di 3,5 lettere alla settimana 2, che è stato per lo più mantenuto per tutta la durata dello studio.

A causa della forza del braccio di controllo, lo studio non ha raggiunto la soglia di non inferiorità rispetto ad aflibercept per 24 settimane. Lo studio ENVISION ha arruolato 51 pazienti con un'acuità visiva media al basale di 60,2 lettere ETDRS, che avevano una malattia attiva in corso con un CST al basale di circa 370 µm e che erano in trattamento anti-VEGF da almeno 6 mesi. In media, i pazienti hanno ricevuto circa 4 iniezioni di anti-VEGF nei 6 mesi precedenti l'arruolamento.

Al momento dell'arruolamento, tutti i pazienti hanno ricevuto una singola iniezione di run-in di aflibercept. Entro 4-8 settimane dall'iniezione di run-in, i pazienti sono stati randomizzati a ricevere (a) un'iniezione di UBX1325 alla settimana 0 e alla settimana 4, oppure (b) un'iniezione di aflibercept alla settimana 0 e successivamente ogni 8 settimane, e seguiti per 24 settimane. Dati della Fase 2 ENVISION fino a 24 settimane: UBX1325 ha dimostrato un profilo di sicurezza e tollerabilità favorevole, senza casi di infiammazione intraoculare, occlusione dell'arteria retinica, endoftalmite o vasculite I pazienti trattati con UBX1325 hanno avuto un cambiamento medio dal basale nella BCVA di -0,8 lettere ETDRS a 24 settimane rispetto a +3,1 lettere ETDRS nel braccio di controllo con aflibercept I pazienti trattati con UBX1325 hanno avuto un cambiamento medio dal basale nella CST di +87.3 µm a 24 settimane rispetto a +30,5 µm nel braccio di controllo di aflibercept Il 52% dei pazienti trattati con UBX1325 ha trascorso almeno 24 settimane senza ricevere un trattamento anti-VEGF; il 92% dei pazienti trattati con UBX1325 ha raggiunto un intervallo massimo libero da trattamento anti-VEGF di 12 o più settimane Lo studio ENVISION non ha raggiunto il margine di non-inferiorità di -4,5 lettere rispetto ad aflibercept con un intervallo di confidenza dell'85%.

Lo studio proof-of-concept di Fase 2 ENVISION è uno studio multicentrico, randomizzato, in doppia maschera, controllato attivamente, progettato per valutare la sicurezza, la tollerabilità, l'efficacia e la durata di un'iniezione intravitreale ripetuta di UBX1325 in pazienti con AMD neovascolare, valutata però 24 settimane. Lo studio ha arruolato 51 pazienti in trattamento attivo con anti-VEGF che presentavano un deficit di acuità visiva (73 lettere ETDRS, circa 20/40, o peggio) e liquido retinico residuo (CST =300 micron). I pazienti sono stati randomizzati in due gruppi per ricevere due dosi da 10 mcg di UBX1325 alla settimana 0 e alla settimana 4, oppure aflibercept 2 mg ogni 8 settimane.

I pazienti hanno la possibilità di continuare la parte di estensione a lungo termine (Parte B) dello studio fino a 48 settimane. Ad oggi, la maggioranza dei pazienti ha scelto di rimanere nello studio. Maggiori informazioni sullo studio sono disponibili qui (NCT05275205).