UNITY Biotechnology, Inc. ha annunciato i risultati positivi del follow-up a lungo termine dello studio di Fase 2 BEHOLD di UBX1325 nei pazienti con edema maculare diabetico (DME). Una singola iniezione di trattamento con UBX1325 ha portato a un miglioramento statisticamente significativo della vista che è durato per tutta la durata dello studio (48 settimane), con un guadagno di +6,2 lettere ETDRS rispetto al basale, che rappresenta una differenza di +5,6 lettere ETDRS rispetto ai pazienti trattati con sham. Inoltre, i pazienti trattati con UBX1325 hanno mantenuto una CST stabile rispetto al peggioramento dei pazienti trattati con sham.

Lo studio BEHOLD ha arruolato pazienti che, nonostante il trattamento anti-VEGF per almeno 6 mesi, mostravano deficit di acuità visiva persistenti e fluido retinico residuo. Al basale, i pazienti dello studio avevano un'acuità visiva media di 61,4 lettere ETDRS e un CST di circa 439,6 micron. Nei 6 mesi precedenti l'arruolamento nello studio, i pazienti hanno ricevuto una media di 4 iniezioni di anti-VEGF, con l'ultima iniezione di anti-VEGF avvenuta 3-6 settimane prima della randomizzazione.

Cinquanta pazienti hanno completato l'estensione dello studio di 48 settimane. Dati BEHOLD di Fase 2 a 48 settimane: UBX1325 ha dimostrato un profilo di sicurezza e tollerabilità favorevole, senza casi di infiammazione intraoculare, occlusione dell'arteria retinica, endoftalmite o vasculite. I pazienti trattati con UBX1325 hanno avuto un cambiamento medio nella BCVA di +6,2 lettere ETDRS dal basale a 48 settimane (p=0,0037), che rappresenta una differenza di +5,6 lettere ETDRS rispetto ai pazienti trattati con sham (p=0,1198).

Sulla base di un'analisi della variazione della BCVA dal basale all'ultima osservazione prima del salvataggio con anti-VEGF o della fine della partecipazione allo studio, UBX1325 ha mostrato un vantaggio di +7,6 lettere ETDRS rispetto allo sham (p = 0,0007). Circa il 53% dei pazienti trattati con UBX1325 ha trascorso 48 settimane senza richiedere alcun trattamento di salvataggio anti-VEGF, rispetto a solo il 22% dei pazienti nel braccio sham. I pazienti trattati con UBX1325 hanno avuto un cambiamento medio nella CST di -16,6 micron dal basale a 40 settimane, che rappresenta un miglioramento rispetto allo sham di -56,3 micron (p = 0,0479); a 48 settimane, UBX1325 ha avuto un cambiamento medio di -13,7 micron, che rappresenta un miglioramento di -37,9 micron rispetto allo sham (p = NS, in parte dovuto al basso numero di pazienti sham rimasti senza trattamento di salvataggio a 48 settimane).