VBI Vaccines Inc. ha annunciato che David E. Anderson, Ph.D., Chief Scientific Officer di VBI, presenterà i primi dati di risposta tumorale dello studio di Fase 2b in corso di VBI-1901, il candidato vaccino immunoterapico di VBI, nel glioblastoma ricorrente (rGBM) al World Vaccine Congress Washington il 3 aprile 2024. Lo studio multicentrico, randomizzato, controllato e in aperto è stato progettato per valutare la sopravvivenza globale, i tassi di risposta tumorale, la sicurezza e la tollerabilità di VBI-1901 come monoterapia nei pazienti affetti da rGBM. Dati salienti della Fase 2b: Al 22 marzo 2024, 17 pazienti sono stati randomizzati 1:1 al braccio di trattamento attivo, VBI-1901, o al braccio di controllo, trattamento standard (SoC).

Braccio di studio attivo: VBI-1901 + Fattore stimolante le colonie di granulociti-macrofagi (GM-CSF); 9 pazienti sono stati randomizzati e 5 di questi sono attualmente valutabili per la valutazione della risposta tumorale (n=5); ad oggi, sono stati osservati 2 casi di malattia stabile (SD) nel braccio VBI-1901; è stato raggiunto un tasso di controllo precoce della malattia del 40% (n=2/5). Braccio di studio di controllo: terapia standard (SoC) ? Carmustina o Lomustina: 8 pazienti sono stati randomizzati e 6 di questi sono attualmente valutabili per la valutazione della risposta tumorale (n=6); non sono state osservate risposte tumorali nel braccio SoC; 0% (n=0/6) di tasso di controllo della malattia; tutti i pazienti valutabili hanno avuto una progressione tumorale e sono stati tolti dal protocollo di studio.

Aggiornamento sull'arruolamento dei pazienti nella Fase 2b: 14 centri di neuro-oncologia leader stanno reclutando attivamente i pazienti in tutti gli Stati Uniti; 2 nuovi siti clinici sono stati attivati a marzo 2024, mentre un terzo sito dovrebbe essere attivato ad aprile; l'arruolamento dei pazienti nel primo trimestre 2024 è stato doppio rispetto al tasso di arruolamento osservato nel quarto trimestre 2023. Dati salienti dello studio di Fase 1/2a ? Bracci di studio VBI-1901 10µg + GM-CSF (n=16): 44% di controllo della malattia raggiunto (n=7/16) ?

il tasso di controllo della malattia è definito come malattia stabile (SD) + risposta parziale del tumore (PR) + risposta completa del tumore (CR); sono state osservate 2 risposte parziali (PR) ? 1 paziente è stato in trattamento per più di 28 mesi (2,33 anni), sopravvivendo almeno 40 mesi (3,33 anni) al 1° agosto 2023, con una riduzione massima del tumore del 93% rispetto al basale; altri 5 pazienti hanno dimostrato una malattia stabile (SD) per un periodo di tempo prolungato; tutti i pazienti con una risposta tumorale (PR o SD) (n=7/16) hanno raggiunto una sopravvivenza minima di 12 mesi; la sopravvivenza globale mediana (mOS) è stata di 12,9 mesi, con un confronto favorevole con la mOS di 8 mesi della monoterapia standard. Disegno dello studio di fase 2b: Studio multicentrico, randomizzato, controllato, in aperto, su un massimo di 60 pazienti con primo GBM ricorrente.

I pazienti saranno randomizzati in un rapporto 1:1 tra due bracci di studio: VBI-1901 intradermico + GM-CSF: dose di 10 µg ogni 4 settimane fino a progressione clinica della malattia; monoterapia standard: carmustina per via endovenosa o lomustina per via orale, ogni 6 settimane fino a progressione della malattia o tossicità intollerabile. Gli endpoint includono: Sicurezza e tollerabilità; Sopravvivenza globale (OS)? mediana e complessiva; Tasso di risposta tumorale (TRR); Sopravvivenza libera da progressione (PFS); Risposte immunologiche; Riduzione dell'uso di corticosteroidi rispetto al basale; Cambiamento della qualità di vita rispetto al basale.

La Food and Drug Administration (FDA) statunitense ha considerato la dimostrazione di un miglioramento statisticamente significativo della sopravvivenza globale rispetto a un braccio di controllo randomizzato come clinicamente significativo e ha riconosciuto questo come criterio per sostenere l'approvazione di nuovi farmaci oncologici.