Anavex Life Sciences Corp. ha annunciato il completamento del dosaggio di tutti i partecipanti allo studio EXCELLENCE di Fase 2/3 controllato con placebo ANAVEX(R) 2-73-RS-003 in pazienti pediatrici con sindrome di Rett. L'Azienda prevede di annunciare i risultati topline di questo studio nella seconda metà di quest'anno.

ANAVEX(R) 2-73 (blarcamesina) è un attivatore a piccole molecole, disponibile per via orale, del recettore sigma-1 (SIGMAR1) che, secondo i dati, è fondamentale per ripristinare l'omeostasi cellulare e promuovere la neuroplasticità. Il completamento dello studio randomizzato, controllato con placebo EXCELLENCE di Fase 2/3 ANAVEX(R) 2-73-RS-003 per il trattamento di 92 pazienti pediatrici con sindrome di Rett di età compresa tra >= 5 anni e 17 anni (inclusi) è stato preceduto dal completamento con successo di entrambi gli studi statunitensi di Fase 2 controllati con placebo (ANAVEX(R) 2-73-RS-001)(2) e di Fase 3 AVATAR (ANAVEX(R) 2-73-RS-002)(3) in pazienti adulti con sindrome di Rett. Lo studio clinico multicentrico, in doppio cieco EXCELLENCE (ANAVEX(R) 2-73-RS-003)(4) su pazienti pediatrici sta misurando la sicurezza, la tollerabilità e l'efficacia di dosi giornaliere orali di ANAVEX(R) 2-73 (blarcamesina) o di placebo.

Dopo aver completato lo studio in doppio cieco, i partecipanti idonei possono partecipare a uno studio di estensione volontario in aperto di ANAVEX(R) 2-73 (blarcamesina). Nella comunicazione con la FDA, l'Azienda ha ricevuto il parere dell'Agenzia sugli endpoint dello studio, che sono stati utilizzati in questo studio clinico. Il punteggio totale del Questionario sul Comportamento della Sindrome di Rett (RBSQ) e il punteggio della Clinical Global Impression Improvement Scale (CGI-I) sono endpoint co-primari nel piano di analisi statistica, con modelli lineari specifici a effetti misti per misure ripetute (MMRM) come metodi di analisi primaria.

ANAVEX(R) 2-73 (blarcamesina) aveva precedentemente ricevuto la designazione Fast Track, la designazione di Malattia Pediatrica Rara e la designazione di Farmaco Orfano dalla FDA per il trattamento della sindrome di Rett.