Avenue Therapeutics, Inc. ha annunciato il completamento della visita finale dell'ultimo paziente nello studio clinico di Fase 1b/2a di AJ201 per il trattamento dell'atrofia muscolare spinale e bulbare (?SBMA?), nota anche come malattia di Kennedy. Si prevede che i dati principali saranno comunicati a metà anno 2024. Lo studio clinico di Fase 1b/2a di AJ201, multicentrico, randomizzato, in doppio cieco, della durata di 12 settimane, ha arruolato 25 pazienti, assegnati in modo casuale ad AJ201 (600 mg/die) o a placebo (3:1).

L'endpoint primario dello studio è valutare la sicurezza e la tollerabilità di AJ201 nei soggetti con SBMA clinicamente e geneticamente definita. Gli endpoint secondari comprendono dati farmacocinetici e farmacodinamici che misurano la variazione rispetto al basale dei livelli di proteina AR mutante nel muscolo scheletrico e le variazioni rispetto al basale dell'espressione dei geni attivati da Nrf2 nel muscolo scheletrico. Gli obiettivi esplorativi dello studio includono i cambiamenti nella composizione del grasso e del muscolo, come si vede dalle scansioni MRI.

Questi endpoint sono ritenuti biomarcatori che indicano la probabilità di un miglioramento clinico a lungo termine. Ulteriori dettagli su questo studio sono disponibili su ClinicalTrials.gov (Identificatore: NCT05517603). Nell'aprile 2024, Avenue ha ospitato un evento virtuale di key opinion leader (?KOL?) che ha evidenziato le prospettive degli esperti sulla SBMA.

L'evento ha visto la partecipazione di Christopher Grunseich, M.D., Lasker Clinical Research Scholar e Investigator e Capo dell'Unità di Malattie Neuromuscolari Ereditarie presso il National Institute of Neurological Disorders and Stroke, e di Tahseen Mozaffar, M.D., Professore di Neurologia, Patologia e Medicina di Laboratorio, Direttore della Divisione di Malattie Neuromuscolari e Direttore del Centro SLA e Neuromuscolare presso la University of California, Irvine. I due relatori hanno discusso le caratteristiche e il panorama terapeutico della SBMA, nonché il disegno della sperimentazione e il potenziale di AJ201 nella SBMA.