BioCardia, Inc. ha annunciato l'approvazione da parte della Food and Drug Administration (FDA) della sperimentazione clinica di Fase III della sua terapia cellulare autologa CardiAMP per il trattamento dei pazienti con insufficienza cardiaca ischemica. BioCardia annuncia che la Food and Drug Administration (FDA) ha approvato il protocollo proposto per lo studio CardiAMP Heart Failure II. Lo studio CardiAMP Heart Failure, attualmente in corso, ha completato l'arruolamento e si prevede che le analisi dei dati finali saranno presentate nel quarto trimestre 2024.

In un'analisi intermedia dei dati disponibili fino ad oggi per i pazienti dello studio seguiti fino a due anni, quelli che avevano livelli di peptide natriuretico N-terminale pro B-tipo (NT-proBNP) coerenti con un'insufficienza cardiaca impegnativa (>500 pg/ml) al momento dello screening-baseline hanno mostrato miglioramenti clinici significativi rispetto ai controlli, tra cui una riduzione del rischio relativo del 59% di morte per cause cardiache e una riduzione del rischio relativo del 54% di eventi cardiovascolari o cerebrovascolari avversi maggiori (MACCE). Inoltre, tutte le misure di esito clinico valutate al follow-up per questo sottogruppo intermedio hanno favorito la terapia cellulare rispetto alla terapia medica indicata dalle linee guida, tra cui il miglioramento della qualità di vita misurata con il Minnesota Living with Heart Failure Questionnaire, la riduzione dei livelli di NT-proBNP, la maggiore distanza percorsa a piedi misurata con il test della distanza a piedi di 6 minuti e il miglioramento delle misure cardiache come la frazione di eiezione ventricolare sinistra e i volumi sistolici e diastolici finali del ventricolo sinistro. È stata rilevata una significatività statistica (p < 0,05) sia per la misura di riduzione degli equivalenti di morte ventricolare (p=0,028) che per la misura di miglioramento della qualità della vita (p=0,016).

L'FDA ha approvato la proposta di studio CardiAMP Heart Failure I, che include un requisito di eleggibilità che prevede che i pazienti dimostrino un livello di NT-proBNP prespecificato al basale. Anche l'endpoint primario di efficacia proposto è stato modificato rispetto a quello dello studio attualmente in corso. L'endpoint di CardiAMP Heart Failure II è una valutazione composita gerarchica simile, ma consiste nella morte per tutte le cause, negli equivalenti di morte cardiaca del trapianto di cuore e dell'impianto di un dispositivo di assistenza ventricolare sinistra (LVAD), nei ricoveri per insufficienza cardiaca, negli eventi di peggioramento dell'insufficienza cardiaca trattati ambulatorialmente e nella variazione della qualità di vita, con una durata di follow-up che va da un minimo di 12 a un massimo di 24 mesi.

I calcoli di potenza statistica che utilizzano le analisi dei dati intermedi sostengono che uno studio clinico di dimensioni modeste potrebbe dimostrare l'efficacia se i dati intermedi su cui si basa sono rappresentativi dei futuri pazienti dello studio arruolati nello studio. Ulteriori modifiche rispetto allo studio in corso includono miglioramenti per semplificare la logistica del sito clinico e ridurre i costi dello studio. Si prevede che il sostegno al rimborso di Medicare per la sperimentazione, attualmente in vigore sia per il braccio di controllo che per quello di trattamento, compenserà in modo significativo i costi clinici della sperimentazione.