BioCardia, Inc. ha annunciato i risultati intermedi positivi dello studio randomizzato e controllato di Fase III della sua terapia cellulare autologa CardiAMP® in 110 pazienti randomizzati con insufficienza cardiaca cronica avanzata, con un follow-up medio di 20 mesi (CardiAMP HF). I risultati hanno mostrato una riduzione degli equivalenti di morte cardiaca e del MACCE, con una riduzione amplificata tra i pazienti con NTproBNP elevato, un comune marcatore di sofferenza cardiaca. I dati sono stati presentati da Amish Raval, MD, Direttore della Ricerca Clinica Cardiovascolare e Professore di Medicina presso l'Università del Wisconsin-Madison, al meeting annuale Technology and Heart Failure Therapeutics (THT) 2024.

In un periodo medio di 20 mesi di follow-up, i pazienti con insufficienza cardiaca cronica avanzata che hanno ricevuto una singola dose endomiocardica di terapia cellulare CardiAMP autologa, mentre erano in terapia medica massimale, hanno avuto una riduzione del rischio relativo del 37% in equivalenti di morte cardiaca per tutte le cause e una riduzione del rischio relativo del 9% nell'incidenza non fatale di infarti, ictus e ricoveri ospedalieri per insufficienza cardiaca (MACCE). I pazienti trattati con la terapia cellulare CardiAMP hanno registrato un tasso di morte cardiaca equivalente inferiore di quasi il 5% fino a due anni, rispetto ai pazienti di controllo trattati con i soli farmaci per l'insufficienza cardiaca (8,3% contro 13,2%, rispettivamente).

La terapia cellulare CardiAMP è stata associata anche a tendenze di riduzione delle tachiaritmie ventricolari, a una migliore funzione cardiaca misurata dalla frazione di eiezione ventricolare sinistra e a un miglioramento dell'NTproBNP. In un'analisi di sottogruppo di pazienti con NTproBNP elevato al basale? comprendente il 59% del totale dei pazienti randomizzati arruolati?

i pazienti trattati con la terapia cellulare CardiAMP hanno sperimentato una riduzione del rischio relativo di morte cardiaca equivalente dell'86,2% e una riduzione del rischio relativo di MACCE del 23,9%. Questi pazienti hanno registrato un tasso di morte cardiaca equivalente inferiore di oltre il 17% fino a due anni, rispetto ai pazienti di controllo trattati con i soli farmaci per l'insufficienza cardiaca (2,9% vs. 21,1%, rispettivamente).

Sempre al meeting scientifico THT, è stato riportato il primo arruolamento per la fase di sicurezza di escalation della dose dello studio di Fase I/II di BioCardia sulla terapia con cellule staminali mesenchimali (MSC) allogeniche CardiALLO? nei pazienti con insufficienza cardiaca. La coorte che ha ricevuto la dose più bassa di 20 milioni di cellule è stata avviata senza eventi avversi, aritmie, rigetto o risposta allergica.

Il primo autore dello studio è R. David Anderson, MD, Professore di Medicina presso l'Università della Florida a Gainesville. Dopo il completamento della fase di sicurezza dell'escalation della dose dello studio, è previsto uno studio controllato randomizzato in doppio cieco di Fase II per valutare l'efficacia.