BrainStorm Cell Therapeutics Inc. ha annunciato che la Food and Drug Administration (FDA) degli Stati Uniti ha concesso un incontro di tipo A per discutere i contenuti della lettera di rifiuto di deposito precedentemente emessa in merito alla Nuova Richiesta di Licenza Biologica (BLA) dell'azienda per NurOwn® per il trattamento della SLA. L'incontro di tipo A è stato fissato per l'11 gennaio 2023. BrainStorm ha precedentemente completato uno studio di Fase 3 su circa 200 partecipanti con SLA (Cudkowicz et al., 2022 Muscle and Nerve).

Nel tentativo di esaminare una popolazione reale, lo studio ha arruolato persone con una malattia più avanzata rispetto ad altri studi sulla SLA in fase avanzata. Infatti, più di un terzo di questi partecipanti con malattia avanzata è entrato nello studio con una o più dimensioni della funzione fisica (ad esempio, vestirsi/igienersi, tagliare il cibo, camminare) partendo dal punteggio più basso possibile di 0 sull'ALSFRS-R; in questo modo si è impedita la misurazione di un ulteriore deterioramento. Un sottogruppo pre-specificato di partecipanti, con ALSFRS-R basale =35, che controlla questo 'effetto scala', ha mostrato una tendenza a un aumento significativo della risposta clinica con NurOwn rispetto al placebo.

L'endpoint secondario, la variazione media di ALSFRS-R dal basale a 28 settimane in questo sottogruppo, era statisticamente significativo (p=0,050, Muscle and Nerve Supplemental File e Muscle and Nerve Erratum). Inoltre, nel novembre 2022 sono state presentate delle analisi di sensibilità post-hoc (21° Meeting Annuale NEALS 2022) che hanno mostrato una tendenza statistica verso un effetto di trattamento clinicamente significativo con NurOwn in tutti i sottogruppi, coerente con il sottogruppo pre-specificato di partecipanti con SLA meno avanzata al basale. Infine, i dati dei biomarcatori in tutti i partecipanti allo studio hanno mostrato modelli coerenti di riduzione dei marcatori dell'infiammazione e della neurodegenerazione da parte di NurOwn e un aumento dei marcatori neuroprotettivi e antinfiammatori rispetto al placebo, a ulteriore sostegno dell'idea che i partecipanti allo studio che assumono NurOwn stanno effettivamente sperimentando un effetto biologico positivo (ALS ONE Research Symposia 2022).