Editas Medicine, Inc. ha annunciato che un abstract scientifico che illustra i dati clinici di sicurezza ed efficacia dello studio RUBY di Fase 1/2 di EDIT-301 nei pazienti con malattia falciforme grave è stato accettato per una presentazione orale al Congresso ibrido dell'Associazione Europea di Ematologia (EHA) che si terrà dall'8 all'11 giugno 2023 a Francoforte, in Germania, e in diretta streaming. I dati chiave di più pazienti che saranno condivisi nella presentazione orale all'EHA, confermando i dati clinici iniziali, comprendono: Dati di efficacia, compresa l'emoglobina totale, l'emoglobina fetale, la percentuale di cellule F, l'emoglobina fetale corpuscolare media e gli eventi vaso-occlusivi (VOE) dopo l'infusione con EDIT-301. Dati di sicurezza, tra cui l'incisione di neutrofili e piastrine.

Dettagli della presentazione orale: Titolo: EDIT-301 mostra risultati preliminari promettenti di sicurezza ed efficacia nello studio clinico di fase I/II (RUBY) su pazienti con malattia falciforme grave, utilizzando l'enzima AsCas12a altamente specifico ed efficiente Autore della presentazione: Rabi Hanna, M.D., Dipartimento di Ematologia Oncologica Pediatrica e Trapianto di Sangue e Midollo, Cleveland Clinic Children's, Cleveland, OH, Stati Uniti Data/Ora: sabato 10 giugno 2023, dalle 16.30 alle 17.45 CEST/10.30 alle 11.45 EDT Luogo: Harmonie 1, Messe Frankfurt Sessione: s437 Terapia genica e immunoterapia cellulare u Clinica EDIT-301 è attualmente oggetto di uno studio clinico in pazienti affetti da malattia falciforme grave (studio RUBY, NCT04853576) e da beta talassemia trasfusione-dipendente (studio EDITHAL, NCT05444894). Oltre all'aggiornamento dei dati clinici dello studio RUBY all'EHA e in un webinar sponsorizzato dall'Azienda il mese prossimo, l'Azienda presenterà un ulteriore aggiornamento clinico dello studio RUBY entro la fine dell'anno. Inoltre, l'Azienda è sulla buona strada per dosare 20 pazienti nello studio RUBY entro la fine dell'anno.

La malattia a cellule falciformi è un disturbo ereditario del sangue causato da una mutazione nel gene della beta-globina che porta alla polimerizzazione dell'emoglobina falciforme (HbS). Nella malattia a cellule falciformi, i globuli rossi sono deformati in una forma a falce, invece della tipica forma a disco. La forma anomala fa sì che i globuli rossi abbiano una durata di vita ridotta e blocchino il flusso sanguigno, causando anemia, crisi di dolore, insufficienza d'organo e morte precoce.

Si stima che negli Stati Uniti ci siano circa 100.000 persone che attualmente vivono con la malattia falciforme. Livelli più elevati di emoglobina fetale (HbF) inibiscono la polimerizzazione dell'HbS, riducendo così la manifestazione della falcemia. EDIT-301 è un farmaco sperimentale di terapia cellulare in fase di studio per il trattamento della malattia falciforme grave (SCD) e della beta talassemia trasfusione-dipendente (TDT).

EDIT-301 è costituito da cellule staminali e progenitrici ematopoietiche CD34+ derivate dal paziente, modificate in corrispondenza dei promotori del gene della gamma globina (HBG1 e HBG2), dove risiedono le mutazioni che inducono l'emoglobina fetale (HbF), naturalmente presenti, mediante una nucleasi AsCas12a brevettata, altamente specifica ed efficiente. I globuli rossi derivati dalle cellule CD34+ EDIT-301 dimostrano un aumento sostenuto della produzione di emoglobina fetale, che ha il potenziale di fornire un beneficio terapeutico unico e duraturo alle persone affette da SCD grave e TDT.