Hoth Therapeutics, Inc. ha annunciato il completamento con successo di un incontro pre-IND con la Food and Drug Administration (FDA) degli Stati Uniti, in merito al piano di sviluppo della sua terapia HT-KIT. L'incontro pre-IND è stato completato attraverso le risposte scritte fornite dalla Divisione Ematologia non maligna della FDA, che si occupa di operazioni regolatorie per Cardiologia, Ematologia, Endocrinologia e Nefrologia. HT-KIT è un oligonucleotide antisenso che ha come bersaglio il proto-oncogene cKIT inducendo il frame shifting dell'mRNA e ha già ottenuto la designazione di farmaco orfano dalla FDA.

Hoth Therapeutics, Inc. sta sviluppando il prodotto farmaceutico HT-KIT, indicato per il trattamento di pazienti adulti con AdvSM. HT-KIT è un oligonucleotide morfolino fosforodiamidato (PMO) a singolo filamento. Lo scopo dell'incontro richiesto era quello di ottenere il consenso dell'Agenzia sull'idoneità del percorso normativo 505(b)(1) per l'approvazione di HT-KIT; l'adeguatezza delle informazioni non cliniche di riferimento e del piano di sviluppo del farmaco proposto per supportare l'apertura dell'IND; e di discutere qualsiasi problema di archiviazione che l'Agenzia potrebbe avere con il prodotto proposto.

Lo Sponsor ha ottenuto la designazione di farmaco orfano per HT-KIT per il trattamento della mastocitosi. Sulla base del feedback della FDA, Hoth intende portare avanti le attività di abilitazione all'IND per HT-KIT come previsto.