Hoth Therapeutics, Inc. ha annunciato di aver ricevuto l'autorizzazione della Food and Drug Administration (FDA) degli Stati Uniti per l'implementazione di una serie di modifiche al protocollo della sperimentazione clinica in corso per HT-001, che viene sviluppata come potenziale terapia per i pazienti oncologici sottoposti al trattamento delle tossicità cutanee associate agli inibitori del recettore del fattore di crescita epidermico (EGFRI). La sperimentazione è condotta nell'ambito della Richiesta di sperimentazione di nuovi farmaci (IND) aperta da Hoth per HT-001. Si tratta di uno studio multicentrico di Fase 2a, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo e con un dosaggio variabile, per valutare l'efficacia, la sicurezza e la tollerabilità di HT-001 per il trattamento della tossicità cutanea indotta da EGFRI.

Lo studio includerà pazienti adulti (= 18 anni di età) in terapia con EGFRI. Lo studio sarà condotto in 2 coorti parallele: Parte 1, una coorte in aperto composta da 12 pazienti per misurare la farmacocinetica di HT 001 gel e Parte 2, uno studio randomizzato a bracci paralleli che confronta 3 dosaggi di HT-001 gel con il placebo (veicolo HT 001). I pazienti delle coorti randomizzate saranno assegnati in modo casuale a uno dei 4 bracci di trattamento in un rapporto 2:2:2:1 (gruppi attivi = 2: placebo = 1).

Tutti i pazienti delle coorti in aperto e in cieco applicheranno il farmaco di studio una volta al giorno su ogni area interessata dalla tossicità cutanea fino al 30% di superficie corporea (BSA), compresi pelle, cuoio capelluto e unghie. L'obiettivo dello studio è quello di determinare la dose minima efficace per ulteriori indagini. Verranno valutati l'effetto della dose, insieme alle valutazioni di sicurezza del sito di applicazione, e gli effetti terapeutici basati sugli endpoint primari e secondari.