Hoth Therapeutics, Inc. ha annunciato che HT-KIT, una nuova entità molecolare, per il trattamento della mastocitosi sistemica avanzata (AdvSM) ha ottenuto risultati preclinici positivi in uno studio sponsorizzato da Hoth. HT-KIT è un oligonucleotide anenso che ha come bersaglio il proto-oncogene cKIT inducendo il frame shifting dell'mRNA e ha già ottenuto la designazione di farmaco orfano dalla FDA. La ricerca preclinica sponsorizzata è stata condotta presso la NC State University ("NCSU") negli ultimi due anni.

L'obiettivo degli studi iniziali era quello di valutare la durata della funzionalità di HT-KIT nei mastociti cancerosi e non cancerosi e di determinare se le cellule potessero sviluppare resistenza a HT-KIT. Ulteriori studi in vivo e meccanici sono in corso presso l'NCSU in queste patologie. HT-KIT è una nuova entità molecolare (NME) in fase di sviluppo per il trattamento dei tumori derivati dai mastociti e dell'anafilassi.

HT-KIT è stato sviluppato dal Dr. Glenn Cruse, Professore Assistente presso la North Carolina State University e condivide la stessa classe molecolare dell'attuale farmaco HT-004 di Hoth. Le mutazioni nel percorso KIT sono state associate a diversi tumori umani, come i tumori stromali gastrointestinali e i tumori derivati dai mastociti (leucemia a mastociti e sarcoma a mastociti). Sulla base del successo della prova di concetto iniziale, Hoth intende puntare inizialmente sulle neoplasie dei mastociti per lo sviluppo di HT-KIT, che è un tumore raro e aggressivo con scarsa prognosi.

HT-KIT ha ottenuto la designazione di farmaco orfano dalla FDA. La designazione di farmaco orfano da parte della FDA viene concessa alle terapie sperimentali che affrontano malattie o condizioni mediche rare che colpiscono meno di 200.000 persone negli Stati Uniti. Lo status di farmaco orfano offre vantaggi agli sviluppatori di farmaci, tra cui l'assistenza nel processo di sviluppo del farmaco, i crediti fiscali per i costi clinici, l'esenzione da alcune tasse della FDA e sette anni di esclusività di commercializzazione post-approvazione.