INmune Bio, Inc. in collaborazione con il Professor Armando Villalta, Ph.D. della University California, Irvine School of Medicine, ha dimostrato che il bersagliamento del TNF solubile (sTNF) mediante un biologico TNF Dominante-Negativo (DN-TNF) ha ridotto significativamente il danno muscolare in un modello murino mdx di distrofia muscolare di Duchenne (DMD) e ha mostrato un aumento statisticamente significativo della rigenerazione muscolare. Gli attuali approcci clinici per limitare il danno muscolare e l'infiammazione nei pazienti DMD, come i corticosteroidi, possono essere immunosoppressivi e promuovere problemi metabolici, portando a significativi effetti collaterali a lungo termine, tra cui l'atrofia muscolare con l'uso cronico. Attualmente non esistono farmaci approvati che promuovano la rigenerazione muscolare nei pazienti DMD.

La DMD e altri disturbi muscolari sono al centro di una serie di sforzi di sviluppo di farmaci per rallentare la progressione della malattia, ad esempio riducendo l'infiammazione e la fibrosi, o ripristinando/sostituendo la distrofina mancante. I precedenti tentativi preclinici di utilizzare inibitori del TNF non selettivi per colpire il TNF come approccio terapeutico per il trattamento della DMD sono stati limitati da alcuni degli stessi effetti collaterali identificati nell'uso clinico e commerciale di questi inibitori del TNF non selettivi. La distrofia muscolare di Duchenne è una condizione genetica rara, caratterizzata da un danno muscolare progressivo e da una debolezza causata dall'incapacità delle cellule muscolari scheletriche di produrre distrofina.

Senza distrofina, i muscoli si danneggiano e si indeboliscono man mano che vengono utilizzati. Le cellule muscolari perdono la capacità di ripararsi e vengono sostituite da tessuto cicatriziale. Le persone con DMD sviluppano problemi di deambulazione e di respirazione e, alla fine, il cuore e i muscoli che aiutano a respirare smettono di funzionare.

La DMD colpisce soprattutto i maschi, con 1 ragazzo su 3500-5000 nati in tutto il mondo affetto da Duchenne. In rari casi, può colpire anche le donne. La Duchenne è una malattia irreversibile e progressiva - al momento non esiste una cura.