Intercept Pharmaceuticals, Inc. ha annunciato che sette abstract sulla PBC e sulla NASH sono stati accettati per la presentazione all'EASL 2023. Intercept Pharmaceuticals, Inc. ha annunciato che sette abstract sulla PBC e sulla NASH sono stati accettati per la presentazione all'EASL 2023. Il congresso si terrà dal 21 al 24 giugno 2023 a Vienna, in Austria.

Uno degli abstract accettati include nuovi dati di un'analisi intermedia pianificata di uno studio di Fase 2 in corso, che valuta gli effetti della combinazione sperimentale dell'agonista FXR OCA e del bezafibrato, un agonista del recettore attivato dal perossisoma proliferatore (PPAR), sui biomarcatori sierici nella PBC che hanno dimostrato di predire gli esiti clinici. Intercept ha completato uno studio clinico di Fase 1 in soggetti adulti sani che ha valutato combinazioni di dosi multiple di OCA e bezafibrato. L'azienda ha anche due studi di Fase 2 in corso (747-213 /NCT04594694, 747-214 /NCT05239468 [2]) che stanno esplorando una gamma di dosi terapeutiche per la combinazione di OCA e bezafibrato.

Intercept prevede di completare le analisi intermedie pianificate di entrambi gli studi di Fase 2 in corso quest'anno, mentre i primi dati saranno presentati all'EASL 2023. Le analisi intermedie pianificate di questi studi di Fase 2, oltre ai dati di Fase 1 e preclinici, serviranno come base per un incontro di fine Fase 2 con la FDA. Informazioni sulla combinazione sperimentale OCA-Bezafibrato a dose fissa: Intercept sta studiando una combinazione a dose fissa di OCA e bezafibrato per il potenziale trattamento di persone con PBC.

L'OCA, un agonista del recettore X farnesoide (FXR), è commercializzato da Intercept con il nome di Ocaliva negli Stati Uniti per il trattamento della PBC (vedere sotto per l'indicazione completa e le Informazioni importanti sulla sicurezza). Il bezafibrato, un agonista del recettore attivato dal proliferatore pan-perossisoma (pan-PPAR), non è approvato negli Stati Uniti per nessuna indicazione. FXR e PPAR sono percorsi distinti che svolgono ciascuno un ruolo nella PBC.

Puntare simultaneamente su entrambe le vie può offrire il potenziale di influenzare la sintesi, il metabolismo e la clearance degli acidi biliari che sono alla base delle malattie epatiche colestatiche. Gli studi pubblicati stabiliscono una prova di concetto clinica che suggerisce che la combinazione di OCA e bezafibrato può fornire benefici additivi di efficacia clinica e tollerabilità nel trattamento della PBC. La terapia combinata OCA-bezafibrato è sperimentale; la sicurezza e l'efficacia non sono state stabilite.